FDA批准首款每周一次治疗儿童软骨发育不全药物，为出国看病儿童增添希望
发布日期：2026-02-28美国食品药品监督管理局（FDA）已开启加速审批通道，批准了Ascendis Pharma公司研发的多肽疗法药物Yuviwel（通用名：navepegritide），该药物专门用于治疗2岁及以上且骨骺尚未闭合的软骨发育不全患儿。Yuviwel堪称此类看病患者群体治疗领域的重大突破，它不仅是首个获批采用每周一次给药方案的药物，更是首个能够在每周给药间隔期内，持续维持全身C型利钠肽（CNP）暴露水平的治疗药物。
软骨发育不全属于罕见遗传性疾病范畴，患病后会导致骨骼发育出现异常，进而显著增加多种并发症的发生风险。Yuviwel本质上是一种CNP前体药物，通过每周一次的给药方式，能够为看病患者提供稳定且持续的活性CNP暴露。其独特的作用机制在于，它能够有效阻断成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的活性，从而解除FGFR3对儿童生长的抑制作用。该药物直接靶向疾病的病理生理机制，积极促进软骨内骨形成过程，助力患儿的生长速率恢复至正常水平。
FDA此次做出批准决定，是基于对新药申请中所包含的完整临床资料进行全面审评的结果。这些临床资料涵盖了三项随机、双盲、安慰剂对照试验，以及长达三年的开放标签延长期研究数据。不过，该适应症能否持续获得批准，取决于年化生长速度能否得到切实改善，后续可能还需要通过确证性试验来进一步验证其临床获益情况。
关键的3期ApproaCH试验结果亮点纷呈：
试验成功达成主要终点目标。在第52周时，接受Yuviwel治疗的儿童年化生长速度达到5.89厘米/年，而安慰剂组儿童的年化生长速度仅为4.41厘米/年，两组之间的平均差异为1.49厘米/年。
亚组分析结果显示，在2至5岁的儿童群体中，治疗组儿童的年化生长速度为6.07厘米/年，安慰剂组为5.06厘米/年，平均差异为1.02厘米/年。
同样在亚组分析中，5至11岁的儿童群体里，治疗组儿童的年化生长速度为5.79厘米/年，安慰剂组为4.02厘米/年，平均差异为1.78厘米/年。
