司维替尼获批，为HER2 TKD突变非小细胞肺癌患者出国看病带来新曙光
发布日期：2026-02-28在携带人类表皮生长因子受体2（HER2）酪氨酸激酶结构域（TKD）突变的非小细胞肺癌（NSCLC）预处理看病患者群体中，sevabertinib（商品名Hyrnuo）展现出的卓越疗效，无疑是该患者群体治疗领域的一项重大突破。这一成果有力地证明了，针对特定疾病状态采用精准药物定制疗法，具有至关重要的意义。
FDA加速批准司维替尼，为患者出国看病带来新希望
2025年11月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布加速批准司维替尼，用于治疗局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌成年患者，这些看病患者的肿瘤需携带HER2 TKD激活突变，且此前已接受过一系列全身治疗。这一监管决策，是基于1/2期SOHO - 01试验（NCT05099172）中特定看病患者亚组的数据支持。在该试验中，此前未接受过HER2靶向治疗的患者（n = 70）总体反应率（ORR）高达71%（95%置信区间CI为59% - 82%）；而此前接受过HER2靶向抗体药物偶联物（ADC；n = 52）治疗的患者，ORR为38%（95%CI为25% - 53%）。
在2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上公布的其他研究结果显示，所有先前接受过治疗的患者（n = 81）中位随访时间为13.8个月（范围1 - 32个月），中位治疗持续时间为9.9个月（幅度0 - 32个月），且有20%的患者治疗持续时间超过15个月。
专家解读：批准意义与临床试验亮点
“美国食品药品监督管理局批准这种口服药物，为患者现有的治疗模式增添了新的选择，这无疑是个值得庆祝的好消息。”
在采访过程中，Le深入探讨了此次批准的重大意义，详细阐述了SOHO - 01临床试验设计的相关要点，并着重强调了几个携带HER2 TKD突变且此前接受过治疗（包括化疗和fam trastuzumab deruxtecan nxki（T - DXd；商品名Enhertu））的亚组患者的疗效发现。
美国食品药品监督管理局批准司维替尼治疗HER2 TKD突变的非小细胞肺癌患者，这一决策具有怎样的临床意义？
此次获批属于加速批准，但这意味着我们为这一特定患者群体提供了更多的治疗选择，这无疑是个好消息。HER2突变的非小细胞肺癌属于由癌基因定义的看病患者亚组，在所有肺癌患者中仅约占3%至4%。
关键的SOHO - 01试验是如何设计的？
这是一项1期研究，也是首次在人体中测试这种小分子的研究。研究的第一部分主要目的是确定适用于肺癌患者的合适剂量。第二部分为剂量扩大阶段，重点在于确定药物的疗效以及最适宜的看病患者群体。这也是为什么我们会设置多个队列。这其实就是精准肿瘤学的一部分，即让药物与精确的肿瘤改变相匹配。
SOHO - 01队列中HER2 TKD激活突变看病患者的哪些疗效发现，为美国食品药品监督管理局批准司维替尼治疗HER2突变的非小细胞肺癌提供了有力支持？
在初始剂量递增部分，我们发现司维替尼每天两次、每次20mg的剂量既有效又具有良好的耐受性。随后我们继续开展基因分子匹配研究。HER2突变通常发生在TKD区域，这些突变是驱动疾病发展的关键因素。当HER2 TKD突变的非小细胞肺癌患者接受司维替尼治疗时，总体反应率和反应持续时间都十分可观。这一结果在SOHO - 01的多个队列中都得到了验证。
其中，数据最为成熟的队列由此前接受过化疗或其他全身治疗（如免疫治疗）的患者组成。即便在这个队列中，司维替尼也取得了71%的总体反应率，而且其他患者的病情也保持稳定。这充分表明，当靶点与药物实现恰当匹配时，能够产生令人印象深刻的临床疗效。
用药信息与安全警示
司维替尼的推荐用药剂量为20mg，口服，每日两次，需随食物服用。同时，该药物也附带了安全警告，提醒看病患者需关注腹泻、肝毒性和间质性肺病等可能出现的疾病风险。
