FDA授予Jaypirca（吡罗布替尼）传统批准，为特定血液肿瘤患者带来新希望
发布日期：2026-01-16近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予Jaypirca（吡罗布替尼）传统批准，用于治疗既往接受过共价型布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的成人复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者。这一消息通过FDA发布的新闻稿向公众公布。
审批历程回顾
FDA在公告中提到，此前Jaypirca已获得加速审批资格。当时，该药的适用范围是至少接受过两种先前治疗（涵盖一种BTK抑制剂和一种B细胞淋巴瘤 - 2（BCL - 2）抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或套细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
关键临床试验评估
Jaypirca的有效性在一项名为BRUIN - CLL - 321的随机、开放、活性对照试验中得到了评估。该试验共纳入238名既往接受过慢性淋巴细胞白血病（CLL）或套细胞淋巴瘤（SLL）治疗的患者，其中包含接受过共价型BTK抑制剂治疗的患者。需要特别说明的是，按照FDA规定，既往接受过非共价型BTK抑制剂治疗的患者被排除在本次试验之外。
在试验过程中，患者被均匀且随机地分配到不同治疗组。一组接受Jaypirca治疗；另一组接受研究者选择的Zydelig（idelalisib）联合利妥昔单抗产品（IR）治疗；还有一组接受苯达莫司汀联合利妥昔单抗产品（BR）治疗。并且，在研究者选择的治疗组中，当患者疾病进展得到确认后，可交叉至Jaypirca单药治疗组。
试验结果显示，Jaypirca组的中位无进展生存期为11.2个月，而研究者选择组为8.7个月。此外，在研究者选择组的119名患者中，有50名患者转而接受了Jaypirca治疗。
用药警告与剂量信息
据FDA介绍，Jaypirca的处方信息中详细包含了关于感染、出血、血细胞减少症、心律失常、继发性原发性恶性肿瘤、肝毒性和胚胎 - 胎儿毒性等方面的警告和预防措施。该药物的推荐剂量为每日口服一次200毫克，直至疾病出现进展或出现不可接受的毒性反应。
作用机制与专家解读
Jaypirca属于酪氨酸激酶抑制剂类药物，其作用机制是通过阻断BTK蛋白质来发挥作用。美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）在其官方网站解释称，这种阻断作用可能有助于抑制癌细胞的生长。
迈阿密大学健康系统（UHealth）下属西尔维斯特综合癌症中心淋巴瘤科临床疾病组组长Juan Alderuccio博士在2023年接受CURE采访时表示：“一旦慢性淋巴细胞白血病（CLL）或套细胞淋巴瘤（SLL）患者进展到使用共价型BTK抑制剂，如[Imbruvica（伊布替尼）]、[Calquence（阿卡拉布替尼）]和[Brukinsa（扎鲁布替尼）]，或者BCL - 2抑制剂，如[Venclexta（维奈托克）]，治疗选择就会变得非常有限，而且预后通常较差。”
他还指出：“非共价型BTK抑制剂（如Jaypirca（吡托布替尼））的获批，是一次极具意义的进步，为这些患者提供了一种迫切需要的新治疗选择。此次获批不仅带来了一种新的治疗选择，还提供了一种不同的靶向BTK途径的方法，为众多慢性淋巴细胞白血病（CLL）或套细胞淋巴瘤（SLL）患者带来了临床益处。”
在2023年CURE® Educated Patient®慢性淋巴细胞白血病（CLL）峰会上，俄亥俄大学癌症中心詹姆斯癌症中心的助理教授亚当·基塔伊（Adam Kittai）博士介绍了Jaypirca的独特之处。他解释说：“共价型BTK抑制剂以非常特异的方式与癌细胞上的BTK蛋白结合。而[Jaypirca]是BTK抑制剂的下一代产品……它的结合方式有所不同。这种药物是专门为那些已经接受过第一代BTK抑制剂治疗的患者设计的。”
Kittai博士进一步解释，Jaypirca在结合BTK分子时更具选择性，与其他附近分子发生相互作用并给患者带来副作用的可能性更小。这一特性使得Jaypirca在临床应用中具有独特的优势，为患者提供了更安全有效的治疗选择。
