2025年11月FDA在肿瘤及支持性护理领域多项批准概览
发布日期：2026-01-162025年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）在肿瘤学与支持性护理领域做出多项批准决策，为乳腺癌、肺癌、白血病、淋巴瘤、膀胱癌、胃癌等多种癌症患者拓宽了治疗途径。以下将对各项批准进行详细介绍。
词汇表
辅助治疗：在主要治疗手段（如手术）之后开展的治疗，目的是清除可能残留的癌细胞，降低癌症复发的可能性。
完全缓解：经检查、实验室检测以及影像学检查，均未发现疾病的体征与症状。
新辅助治疗：在主要治疗（如手术）之前实施的治疗，旨在缩小肿瘤体积，以便后续更顺利地进行切除或其他治疗。
总缓解率（ORR）：治疗后癌症出现缩小或消失情况的患者所占百分比。其中包含部分缓解（肿瘤体积变小）和完全缓解（肿瘤无法被检测到）。
无进展生存期（PFS）：患者在治疗期间以及治疗后，癌症未出现恶化情况的时间长度。PFS时间越长，表明癌症在更长时间内能保持稳定状态。
Stoboclo和Osenvelt获批成为可互换生物仿制药
FDA批准了Stoboclo（denosumab - bmwo）和Osenvelt（denosumab - bmwo）这两种生物仿制药，它们可作为Prolia和XGEVA所有获批适应症的可互换替代药物。生物仿制药是生物制剂的低成本且高度相似的版本，必须严格符合FDA设定的标准，才能确保其安全性和有效性。
这两种药物主要用于治疗涉及骨质流失的病症，涵盖绝经后妇女以及高骨折风险男性的骨质疏松症、糖皮质激素治疗引发的骨质流失，还有接受芳香化酶抑制剂治疗乳腺癌的妇女所出现的骨质流失。依据各州规定，此次批准允许用这两种替代药物替换原药，这有望增加患者获取药物的途径，同时减轻患者的经济负担。
Darzalex Faspro获批用于高危隐匿性多发性骨髓瘤
Darzalex Faspro（达雷妥珠单抗和透明质酸酶 - fihj）获批用于治疗高危隐匿性多发性骨髓瘤的成年患者。这种病症属于癌前病变，相较于其他情况，更有可能发展为活动性多发性骨髓瘤。
此次批准是基于AQUILA研究的数据支持。该研究对390名患者进行了治疗与主动监测的对比。结果显示，接受Darzalex Faspro治疗的患者中位无进展生存期尚未达到，而监测组患者的中位无进展生存期为41.5个月。不过，处方信息中也包含了重要的安全性考量内容，例如感染风险以及血细胞计数变化等情况。
Komzifti获批治疗复发或难治性NPM1突变型急性髓系白血病（AML）
Komzifti（ziftomenib）作为一种男性特异性酪氨酸激酶抑制剂，获批用于治疗由NPM1突变驱动，且缺乏其他治疗选择的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。
KO - MEN - 001研究对112例患者进行了评估，结果显示完全缓解（CR）率加上部分血液学恢复的CR（CRh）率为21.4%，中位缓解持续时间约为5个月。此外，部分患者的输血依赖情况也得到了改善。
Poherdy成为首个可互换的Perjeta生物类似药获批
Poherdy（帕妥珠单抗 - dpzb）获得FDA批准，成为首个可与Perjeta互换的生物类似药，用于治疗HER2阳性乳腺癌。该药物适用于多种情况：针对转移性疾病，可与赫赛汀（曲妥珠单抗）和多西他赛联合使用；作为新辅助治疗，适用于肿瘤直径大于2厘米或淋巴结阳性的疾病；作为辅助治疗，适用于复发风险高的早期疾病。
作为一种可互换的生物类似药，Poherdy有望提高HER2靶向治疗的可及性，同时可能降低治疗成本。
Epkinly联合用药方案获批，单药治疗滤泡性淋巴瘤也获完全批准
FDA批准Epkinly（epcoritamab - bysp）与Revlimid（来那度胺）和Rituxan（利妥昔单抗）联合使用，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。同时，该机构还批准Epkinly单药治疗，但前提是患者至少接受过两种全身性治疗。
在EPCORE FL - 1试验中，488名患者参与其中。该联合用药方案改善了患者的无进展生存期，总体缓解率达到89%，而对照组仅为74%。这些结果进一步证实了Epkinly在管理既往接受过治疗的滤泡性淋巴瘤（FL）患者方面的重要作用。
Imdelltra获传统批准用于广泛期小细胞肺癌
Imdelltra（塔拉他玛 - dlle）获得传统批准，用于治疗铂类化疗后疾病出现进展的广泛期小细胞肺癌（ES - SCLC）成年患者。
在DeLLphi - 304试验中，接受Imdelltra治疗的患者中位总生存期为13.6个月，而接受标准化疗的患者中位总生存期为8.3个月。并且，Imdelltra组的中位无进展生存期也更长。
