研究：Elrexfio在复发/难治性多发性骨髓瘤真实世界治疗中的表现
发布日期：2026-01-16研究结果表明，在复发/难治性多发性骨髓瘤患者群体中，对比真实世界里Tecvayli（teclistamab - cqyv）的使用情况，对真实世界中Elrexfio（elranatamab - bcmm）展开的中心分析发现：Elrexfio治疗下患者疾病进展时间或无进展生存期（PFS）更短，不过反应率更高。而且，接受Elrexfio治疗的患者基线特征相对较差。
该研究结果于2025年美国血液学会年会暨博览会上对外公布。
研究报告作者安德鲁·J·波图吉斯（Andrew J. Portuguese）博士称：“[Elrexfio]在身体虚弱且经过大量预处理的真实世界患者群体中，依然展现出显著活性。”安德鲁·J·波图吉斯博士身兼数职，既是临床研究部助理教授，也是弗雷德·哈钦森癌症研究中心（Fred Hutch）的医生，还是华盛顿大学医学院血液学和肿瘤学系助理教授。他还表示：“尽管存在一定局限性，[Elrexfio]仍是我们治疗手段库中的重要补充。我们的数据进一步证实了其在临床试验人群之外的有效性，同时也指出了通过支持性护理可能改善预后的领域。”
词汇表说明
无进展生存期（PFS）：指患者在治疗期间及治疗后，癌症未出现恶化所存活的时长。
总缓解率（ORR）：治疗后癌症缩小或消失的患者所占的百分比。
总生存期（OS）：从确诊或开始治疗到患者存活的时间长度，不考虑癌症状况。
ECOG体能状态评分：医生用于描述个体日常活动能力的量表，评分范围从0（完全活跃）到5（死亡），有助于指导治疗决策。
细胞因子释放综合征（CRS）：某些免疫治疗可能引发的副作用。当免疫系统过度活跃并释放大量信号蛋白（细胞因子）时，就会出现CRS，症状包括发热、疲劳和低血压。CRS严重程度不一，但均可治疗。
免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）：接受CAR - T细胞疗法等治疗后可能出现的脑部和神经相关副作用。症状可能有意识模糊、言语障碍、震颤或嗜睡等。医生会密切监测患者并采取治疗措施控制ICANS。
真实世界研究中的观察疗效
在真实世界研究中，使用Elrexfio的总缓解率（ORR）为65%（125例患者中有81例有效），其中非常良好的部分缓解（VGPR）或更佳缓解率为46%，完全缓解（CR）或更佳缓解率为36%。将这些结果与III期MagnetisMM - 3试验的队列A对比，后者发现ORR为61%，VGPR或更佳缓解率为56.1%，CR或更佳缓解率为35%。2,3
所有患者的中位治疗持续时间为4个月，若患者达到完全缓解（VGPR）或更好疗效，治疗持续时间则延长至7.9个月。12%的患者因毒性反应或非复发死亡而中断治疗；静脉注射免疫球蛋白（IVIg）使用者的治疗中断率低于非使用者（5% vs 17%）。
在所提供的数据集中，中位随访时间为7.5个月；而MagnetisMM - 3队列的A组中位随访时间为28.4个月。相应地，中位总生存期（OS）分别为14.6个月和24.6个月，中位无进展生存期（PFS）分别为4.27个月和17.2个月，中位反应持续时间（DOR）分别为12.2个月和未达到。
一年生存期估计结果与法国同情用药队列的观察结果相近。一年总生存期（OS）率分别为42%和58%，一年无进展生存期（PFS）率分别为34%和36%，一年疾病缓解持续时间（DOR）率分别为48%和50%；中位DOR分别为11个月和12.2个月。法国同情用药队列纳入101例患者，中位随访时间为15.5个月。
此外，对于符合试验资格和不符合试验资格的患者，在真实世界中使用Elrexfio治疗后的生存情况相当。
根据ECOG体能状态评分，患者结果存在差异。将患者分为ECOG体能状态评分为0或1、2或高于3的组别，其平均总生存期（OS）均不可用、不可用和2.27个月；中位无进展生存期（PFS）分别为6.53个月、2.1个月和1.08个月；中位疾病缓解持续时间（DOR）分别为不可用、11.7个月和0.4个月。
基于BCMA未暴露和BCMA暴露状态的生存结果也具有可比性。
试验详情
本分析纳入2023年8月至2025年3月期间，在美国9个中心入组的130例患者。患者中位年龄为71岁，57%为女性，82%为白人，48%的患者ECOG体能状态评分为1。中位既往治疗线数为6，51%的患者既往接受过自体外周血干细胞移植，42%的患者既往接受过CAR - T细胞治疗，89%的患者对抗CD38治疗无效。
在分析的患者中，22%的患者符合MagnetisMM - 3队列A的入组标准。
