NDV-01在高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）中诱导92%的完全缓解（CR）率
发布日期：2026-01-04在第 26 届泌尿肿瘤学会年会（Society of Urologic Oncology）上，TRCG - 011 试验（NCT06663137）的数据得以公布。数据显示，吉西他滨和多西他赛缓释剂（NDV - 01）用于治疗高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者时，在任何时间点都能使 92%（23/25）的患者达到完全缓解（CR）。
在 3 个月、6 个月和 9 个月时，患者的完全缓解（CR）率分别达到 84%（21/25）、87%（20/23）和 85%（17/20）。
该研究的主要作者、医学博士亚伊尔·洛坦（Yair Lotan）及其共同作者在海报中写道：“NDV - 01 是一种新型的吉西他滨/多西他赛持续制剂，用于膀胱内给药。在高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中，NDV - 01 展现出出色的 9 个月安全性和有效性。相关数据支持其在卡介苗（BCG）初治、暴露及无应答患者中的有效性。目前该研究仍在进行，包含第二年的随访。”亚伊尔·洛坦是德克萨斯州达拉斯市德克萨斯大学西南医学中心的泌尿外科教授、泌尿肿瘤科主任，同时持有简和约翰·贾斯汀泌尿外科杰出教席。
NDV - 01 数据及后续规划
NDV - 01 作为吉西他滨/多西他赛的缓释制剂，在任何时间点的完全缓解（CR）率高达 92%，且在 3 个月、6 个月和 9 个月时均呈现出良好的反应效果。
该制剂治疗耐受性佳，未出现 3 级及以上治疗相关不良事件（TRAEs），患者未进展为肌层浸润性疾病，也未有接受膀胱切除术的情况。
研究结果为从 2026 年起，在卡介苗无反应和中等风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中开展计划中的 III 期试验提供了有力支持。
研究开展的动力
吉西他滨和多西他赛序贯膀胱内给药，已被视为高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的潜在治疗手段。NDV - 01 是一种处于研究阶段的膀胱内给药制剂，其设计目标是在 10 天内持续释放吉西他滨和多西他赛，同时最大程度缩短传统给药方式所需时间，并减少对专业药房或防护罩的依赖。
研究设计及终点评估方式
单臂、开放标签的 TRCG - 011 试验，旨在评估该新型制剂在高级别非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的安全性与有效性。纳入标准要求患者患有高风险疾病，涵盖原位癌（CIS）/Tis、Ta 期或 T1 期肿瘤，且为初治、对卡介苗（BCG）无反应、不耐受或已接受过 BCG 治疗。
符合条件的患者需接受 6 次双周灌注治疗，之后每月进行一次维持性灌注治疗，直至第 12 个月。后续随访包括尿细胞学检查、膀胱镜检查、上尿路影像学检查，必要时还会进行经尿道膀胱肿瘤切除术或膀胱活检。
主要研究终点为安全性和 12 个月完全缓解（CR）率。次要终点包括缓解持续时间、无事件生存期和药代动力学。
完全缓解（CR）的判定标准为膀胱镜检查、细胞学检查以及活检（如有必要）结果均为阴性。首次完全缓解评估在第 3 个月进行，此时未达到完全缓解的患者可接受另外 6 个双周疗程的治疗以重新诱导。第 6、9 和 12 个月时也会进行完全缓解评估。
研究人群的基线特征
基线特征显示，参与研究的患者（n = 29）中，男性（n = 26；89%）多于女性（n = 3；11%），中位年龄为 73 岁（范围 54 - 93 岁）。大多数患者对卡介苗（BCG）无反应（n = 15；42%）或反应不佳（n = 17；47%）；11%（n = 4）的患者曾接种过卡介苗，且接种卡介苗次数的中位数为 6 次（范围 0 - 21 次）。疾病分期情况为：单纯原位癌（CIS）（n = 3；8%）、Ta/T1 期加 CIS（n = 7；19%）、Ta 期（n = 21；58%）和 T1 期（n = 6；17%）。
所有患者的 ECOG 体能状态评分均为 0 或 1。
23 名患者在 3 个月时完成首次疾病评估，并被纳入符合方案集分析。11 名患者正在等待首次疗效评估。所有接受至少 1 剂治疗的患者均被纳入安全性分析。
NDV - 01 的安全性情况
共有 36 名患者接受了至少 1 剂 NDV - 01 治疗，其中 22 名（61%）出现治疗相关不良事件，具体表现为排尿困难（62%）、无症状性尿培养阳性（9%）和血尿（7%）。未发生 3 级及以上治疗相关不良事件（TRAE），且无患者因不良事件而中断治疗。
特别值得关注的是，没有患者病情进展为肌层浸润性疾病，也没有患者接受根治性膀胱切除术。
