美国食品药品监督管理局（FDA）批准Liso-Cel用于治疗复发/难治性边缘区淋巴瘤
发布日期：2026-01-04这一监管决策有二期 TRANSCEND FL 试验（NCT04245839）中 MZL 队列的研究结果作为有力支撑。该队列研究结果表明，在意向治疗人群里，患者的总缓解率（ORR）达 84.4%（95%置信区间：74.4% - 91.7%），其中完全缓解（CR）率为 55.8%（95%置信区间：44.1% - 67.2%）。中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（NR；95%置信区间：25.59 - NR）。
TRANSCEND FL 试验的设计情况
TRANSCEND FL 二期试验是一项开放标签、全球性、多中心开展的研究，其核心目的是评估 liso-cel 在复发或难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的治疗效果。该研究早期成果，为 2024 年 5 月 liso-cel 在至少接受过两线系统性治疗后复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者中的加速获批提供了关键依据。
患者入选条件
符合参与研究的患者，年龄需满 18 岁及以上，且患有复发或难治性 1 级、2 级或 3a 级滤泡性淋巴瘤，或者复发/难治性边缘区淋巴瘤（MZL）。所有患者必须至少接受过一种包含抗 CD20 抗体与烷化剂的治疗方案。对于 MZL 患者，需满足至少接受过 2 种全身治疗方案，或在造血干细胞移植后出现复发情况。同时，患者的 ECOG 体能状态评分需为 0 或 1，且器官功能处于正常状态。
患者排除标准
主要排除标准涵盖：有复合弥漫性大 B 细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤、转化型滤泡性淋巴瘤、十二指肠型滤泡性淋巴瘤病史或相关证据，或者仅存在中枢神经系统疾病病史或相关证据的患者。此外，既往接受过 CAR-T 细胞治疗或其他基因修饰细胞治疗的患者，不得参与此次研究。
具体治疗流程
在完成白细胞分离术之后，患者需接受为期三天的淋巴清除化疗，具体用药为每天服用 30 毫克/平方米的氟达拉滨以及 300 毫克/平方米的环磷酰胺。在第 1 天，给予患者目标剂量为 100×10^6 个 CAR 阳性 T 细胞的 Liso-cel。
研究终点设定
本研究将客观缓解率（ORR）设定为主要终点，次要终点包括完全缓解率（CR rate）、疾病缓解持续时间（DOR）、无进展生存期、总生存期、安全性以及药代动力学等方面。
