微小的残留病变该如何进行监测评估
发布日期：2020-04-23针对选择性抑制BCL-2蛋白的功能，Venelodax可以恢复细胞凋亡过程，以达到肿瘤治疗的效果。出国看病服务机构爱诺美康了解到，该药已获FDA批准，用于伴有17p缺失、并经过一线治疗失败的CLL患者；它也是此类药物首个批准上市的。
Venetodax获批是基于其II期临床研究，作为一项开放性、单臂、多中心研究，纳入了107例携带17P删除突变的复发难治CLL患者；接受剂量爬升的Venetoclax单药治疗。在4~5周时间内，按20、50、100、200、400mg/d递增，并以400mg/d作为维持剂量服用，直到肿瘤进展或毒性不能耐受。
中位随访12.1个月时，总缓解率（ORR）79.4%（85/107），CR/CRu：7.5%（8/107），中位初始反应出现时间：0.8个月；随访12个月时，中位有效持续时间尚未达到。出国看病服务机构爱诺美康了解到，达到CR/CRu的患者，进行微小残留病变（MRD）监测评估，其中3例外周血及骨髓未发现MRD。
出国看病服务机构爱诺美康了解到，更常见的3/4级不良事件，包括中性粒细胞降低（40%），感染（20%），贫血（18%），血小板下降（15%）；严重不良事件包括：发热7%，自身免疫性溶血性贫血7%，肺炎6%，粒细胞减少性发热5%。11例患者，在末次用药30天内死亡（其中7例因疾病进展，4例死于不良事件，没有一例判断为治疗相关死亡）。
随着基础和转化研究的不断深入，临床对淋巴瘤的理解也更为清晰。出国看病服务机构爱诺美康了解到，但还有很多现实问题需要解决，如靶向药物价值不菲，单用已难负担，遑论多靶向联合。
出国看病服务机构爱诺美康了解到，对于新型靶向药物的疗效和毒性的评价，如何界定靶向药物的合适剂量，需要用多久？以及部分药物，如何进行专业的操作实施等，都需要新的标准。
