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fda接受贝祖克拉斯替尼治疗晚期系统性肥大细胞病的新药申请

　　美国食品药品监督管理局已正式受理苯扎司他尼用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症患者的新药申请，同时根据《处方药使用者费用法案》，确定该申请的目标审批行动日期为2027年6月29日。这一进展标志着这款针对KIT突变的创新疗法，距离正式惠及患者又迈出了关键一步。

　　本次新药申请的核心支撑数据，来自备受行业关注的2期APEX试验，相关完整结果已于2026年EHA大会上正式公布。该多中心开放标签研究严格遵循世界卫生组织2022年疾病分类标准，纳入了侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病患者，不对患者既往治疗经历设限。入组患者需满足血清类胰蛋白酶水平至少20 ng/mL、血小板计数不低于50×10^9/L的基础条件；存在持续性未控制毒性、临床显著心脏病、骨髓活检前2周内接受过细胞减灭治疗或其他试验药物，以及首次给药前2周内使用强效CYP3A4抑制剂或诱导剂的患者，则未被纳入研究。

　　试验第2部分共81名患者接受了苯扎司他尼150mg每日一次的确认剂量治疗，其中58名患者存在符合mIWG MRT-ENCM标准的可测量疾病，13名患者无对应可测量疾病。研究以mIWG MRT-ENCM标准下的总缓解率作为主要终点，同时将纯病理反应标准下的总缓解率、缓解持续时间、骨髓肥大细胞负荷变化、血清类胰蛋白酶及KIT p.D816V变异等位基因频率、无进展生存期、总生存期和安全性等指标设为次要终点。

　　从公布的核心疗效数据来看，在遵循mIWG MRT-ENCM标准评估的68名可评估患者中，苯扎司他尼治疗的总缓解率达到65%，其中实现完全缓解、部分血液学恢复的完全缓解或部分缓解的患者占比57%。若采用纯病理反应标准评估，全部81名可评估患者的总缓解率高达81%：其中完全缓解/部分血液学恢复的完全缓解率为62%，部分缓解率为20%，另有17%的患者达到病情稳定。在中位随访62周时，患者的12个月无进展生存率和总生存率分别达到79%和87%，展现出稳定且持久的长期生存获益。安全性方面，试验中未报告任何与治疗相关的死亡事件，93%的患者出现治疗相关不良事件，整体安全性可控。

　　本次公布的81名可评估患者基线特征显示，入组人群的中位年龄为70岁，年龄跨度43至87岁；其中70%的患者为系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤，16%为肥大细胞白血病，14%为侵袭性系统性肥大细胞增多症。患者基线骨髓肥大细胞负荷中位数为35%，血清类胰蛋白酶中位数达191ng/mL，35%的患者此前已接受过针对晚期系统性肥大细胞增多症或相关血液肿瘤的酪氨酸激酶抑制剂治疗，覆盖了临床中较为难治的患者人群。

　　Cogent Biosciences总裁兼首席执行官Andrew Robbins表示，FDA受理晚期系统性肥大细胞增多症的新药申请，是苯扎司他尼研发进程中的又一个重要监管里程碑。结合目前同步推进的非晚期系统性肥大细胞增多症、胃肠道间质瘤的相关申报工作，这款疗法的治疗潜力已覆盖多种KIT驱动的疾病群体，团队已组建专业的商业化和医学事务团队，为今年晚些时候的潜在上市做好了充分准备。

　　爱诺美康，创始于2015年，注册资金3000万元，位居行业前两位，位于北京和深圳，是专注肿瘤与重大疾病的出国看病服务机构，是出国看病服务行业的先行者（行业前两位），是出国严肃医疗的倡议者。公司自成立以来，始终专注于为肿瘤、神经、心脏等重大疾病患者的出国看病提供全程无外包的完善服务，是众多知名美国医院的官方合作机构。