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FDA批准：这款靶向药用于无突变的乳腺癌

　　FDA已批准gedatolisib（Revtorpyk）与氟维司群（Faslodex）和帕博西尼（Ibrance）联合使用，或单独联合氟维司群，用于治疗激素受体阳性（HR+）、HER2阴性（HER2−）、PIK3CA野生型（无突变）局部晚期或转移性乳腺癌，这些患者在CDK4/6抑制剂和芳香化酶抑制剂治疗期间或之后出现进展。

　　Gedatolisib是一种多靶点抑制剂，能够抑制所有四种I类PI3K异构体（PI3Kα、PI3Kβ、PI3Kγ和PI3Kδ）、mTORC1和mTORC2，从而实现对PAM通路的全面阻断。这一机制特征将gedatolisib区别于目前获批的单靶点PAM抑制剂，如PI3Kα选择性抑制剂alpelisib（Piqray）和AKT抑制剂capivasertib（Truqap）。Gedatolisib的多靶点方法旨在最大限度地减少这种适应性抗性。

　　此次批准标志着多靶点PI3K/AKT/mTOR（PAM）通路抑制剂的首个监管授权，适用于PIK3CA野生型疾病患者，约占HR+/HER2−晚期乳腺癌患者中60%，这些患者缺乏当前获批的PI3K异构型特异性抑制剂靶向突变药物。

　　该批准得到了VIKTORIA-1试验（NCT05501886）PIK3CA野生型队列数据的支持，该随机开放标签研究通过基于gedatolisib的三联和双联方案在与氟维司群单药单用治疗相比，满足了无进展生存期（PFS）的共同主要终点。

　　VIKTORIA-1 招募了患有 HR+/HER2− 晚期乳腺癌的成人，其疾病在接受CDK4/6 抑制剂联合非甾体芳香化酶抑制剂治疗后进展。在PIK3CA野生型队列（n = 392）中，患者被随机分配1：1：1，每周静脉注射180mg Gedatolisib，持续3周；口服帕博西尼 125mg，1至21天； 肌肉注射500mg 氟维司群（三联组; A组）; Gedatolisib 加 氟维司群（双联组;  B组）;或者是氟维司群单药（C组）。共同主要终点为A组对C组的PFS，B组对C组的PFS，采用盲法独立中央复核（BICR）评估。

　　在2025年5月30日的数据截止点，中位随访时间为10.1个月，两个主要终点均已达标。接受三联组的患者PFS中位数为9.3个月（95% CI，7.2-16.6），而接受氟维司群单药治疗的患者为2.0个月（95% CI，1.8-2.3），对应疾病进展或死亡风险降低76%。双药组患者的PFS中位数为7.4个月（95%置信区间，5.5-9.9），与单用氟维司群相比，风险降低了67%。PFS的益处在所有预先指定的亚组中一致。

　　三联组的客观反应率（ORR）为32%（包括1个完全反应），双药组为28.3%，而单用氟维司群治疗为1%。三联组中位反应持续时间（DOR）为17.5个月，双联为12.0个月。中期总体生存（OS）分析显示，含gedatolisib的两组均呈有利趋势；OS后续工作仍在进行中。况

　　安全性数据表明，两种基于gedatolisib的方案总体耐受良好。因治疗相关不良事件（TRAEs）而中止治疗的发生率较低，三联组为2.3%，双联组为3.1%。报告最频繁的TRAE是口腔炎，三联组中3级中性粒细胞减少症是常见的TRAE（52.3%）。

　　爱诺美康，创始于2015年，注册资金3000万元，位居行业前两位，位于北京和深圳，是专注肿瘤与重大疾病的出国看病服务机构，是出国看病服务行业的先行者（行业前两位），是出国严肃医疗的倡议者。公司自成立以来，始终专注于为肿瘤、神经、心脏等重大疾病患者的出国看病提供全程无外包的完善服务，是众多知名美国医院的官方合作机构。