FDA批准HR+/HER2-，PIK3CA-突变型癌症伴发性诊断
发布日期：2026-06-03美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准FoundationOne CDx作为伊托韦比（Itovebi，通用名：inavolisib）联合帕博西利（Ibrance）和氟维司群（Faslodex）的伴随诊断工具。该联合疗法主要用于治疗内分泌耐药、携带PIK3CA突变、激素受体（HR）阳性且HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。值得注意的是，早在2024年10月，FDA就已批准FoundationOne Liquid CDx（液体活检）作为同一适应症的伴随诊断。此次基于组织的检测获批，不仅是对现有液体活检的有力补充，更为那些肿瘤未能向血液中释放足够DNA的患者提供了关键的检测途径，从而扩大了潜在获益人群的筛查范围。
出国看病行业头部机构爱诺美康提醒，Foundation Medicine首席医疗官Todd Druley医学博士在新闻稿中强调了此次获批的临床价值。他指出，在HR阳性、HER2阴性的乳腺癌中，PIK3CA突变极为普遍，因此采用高质量且经FDA批准的检测手段，对于及时将患者匹配至最有效的治疗方案具有极其重要的意义。这一联合用药方案的获批，主要基于关键的3期INAVO120试验（NCT04191499）的积极数据。研究结果显示，接受伊托韦比联合帕博西利和氟维司群治疗的患者，其中位无进展生存期（PFS）达到了15.0个月，显著优于接受安慰剂联合治疗组的7.3个月（HR=0.43，P<0.0001）。此外，联合治疗组的客观缓解率（ORR）高达58%，中位缓解持续时间（DOR）为18.4个月，均大幅超越了安慰剂组的25%和9.6个月。尽管总生存期（OS）的中期分析尚未达到统计学显著性，但数据已呈现出积极的获益趋势，进一步支持了该方案的整体临床价值。
INAVO120是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，其入组标准十分严格。试验纳入了至少18岁、经证实为局部晚期或转移性HR+/HER2-乳腺癌的患者，且患者必须在辅助内分泌治疗期间或完成治疗后12个月内出现疾病进展，同时需确认存在PIK3CA突变。其他关键纳入标准包括符合RECIST 1.1标准的可测量病灶、ECOG体能状态评分为0或1、预期寿命超过6个月，以及具备足够的血液和器官功能。为确保研究的严谨性，试验排除了患有癌性脑膜炎、活动性或未治疗的中枢神经系统转移、在转移性阶段接受过既往全身治疗，以及曾使用过PI3K、AKT或mTOR抑制剂的患者。随着组织检测与液体活检的联合应用，临床医生能够更全面、精准地识别出适合该靶向治疗方案的乳腺癌患者，为攻克内分泌耐药难题提供了新的利器。
