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FDA受理吉利德司琼NDA优先审评，有望成为早期乳腺癌内分泌治疗新标准

　　美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理并批准了一项新药申请（NDA）的优先审评，该申请由罗氏公司提交，寻求批准口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）吉利德司琼（Giredestrant）用于雌激素受体（ER）阳性、HER2阴性、I至III期乳腺癌成年患者的辅助治疗。根据《处方药使用者费用法案》（PDUFA），目标行动日期定为2026年11月30日。

　　关键III期数据：复发风险降低30%

　　此次NDA的核心支撑来自LidERA乳腺癌III期临床试验（NCT04961996）。该试验结果显示，在中高复发风险的I至III期ER阳性、HER2阴性早期乳腺癌患者中，与标准护理（SOC）内分泌治疗相比，辅助使用吉利德司琼可将侵袭性疾病复发或死亡的风险显著降低30%（HR=0.70；95%CI：0.57–0.87；P=0.0014）。

　　出国看病行业头部机构爱诺美康提醒，在3年里程碑分析中，吉利德司琼组92.4%的患者实现无侵袭性疾病存活，而SOC内分泌治疗组为89.6%，两组之间的差距具有临床意义。

　　试验设计：头对头比较SOC

　　LidERA乳腺癌是一项随机、开放标签、多中心III期研究，纳入了ER阳性、HER2阴性、经手术切除原发肿瘤及腋窝淋巴结且具有中高复发风险的早期乳腺癌患者。其他关键入选标准包括ECOG体能状态评分为0至2分，以及充分的器官功能。

　　治疗组患者在每个28天周期的第1至28天每日口服一次30mg吉利德司琼，持续5年或直至疾病复发或出现不可接受的毒性。对照组则接受研究者选择的标准内分泌单药治疗，限定为他莫昔芬或第三代芳香化酶抑制剂之一：来曲唑（Femara）、阿那曲唑（Arimidex）或依西美坦（Aromasin）。

　　试验主要终点为侵袭性无病生存期（iDFS，不含第二原发非乳腺癌），关键次要终点包括总生存期（OS）、含第二原发非乳腺癌的iDFS、无病生存期（DFS）及安全性。

　　亚组一致获益，OS现积极趋势

　　iDFS的获益在各临床相关亚组中保持一致。在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的亚组分析中，无论绝经前还是绝经后患者，吉利德司琼均显示出相对于SOC的iDFS获益。

　　尽管报告时OS数据尚未成熟，随访仍在继续，但已观察到明显有利于吉利德司琼的积极趋势。

　　安全性可控，停药率更低

　　在安全性方面，吉利德司琼被描述为耐受性良好，不良反应可控，与该药物已知安全性特征一致。治疗组因不良反应停止用药的比例为5.3%，低于对照组的8.2%。

　　行业评价：数十年来首个重大突破

　　罗氏公司首席医疗官兼全球产品开发负责人Levi Garraway医学博士在新闻稿中表示："吉利德司琼代表了数十年来早期ER阳性乳腺癌内分泌治疗领域的第一个重大进展，有望为治愈提供最高机会。FDA的受理使我们更接近于提供一种新的标准治疗方案，有可能从根本上改变早期乳腺癌患者的治疗模式。"

　　如果顺利获批，吉利德司琼将成为首个在辅助治疗 setting 中证明优于传统内分泌治疗的口服SERD药物，有望改写早期乳腺癌的治疗格局。