美国看病资讯，FDA批准更新Yescarta处方信息，惠及PCNSL患者
发布日期：2026-03-16吉利德公司旗下Kite发布的一则新闻稿透露，美国食品和药物管理局（FDA）已批准对Yescarta（axicabtagene ciloleucel）的处方信息进行更新，取消了此前针对复发或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）成年美国看病患者的使用限制。这一决策基于一项1期研究的安全性结果，让患有这种罕见且极具侵袭性的非霍奇金淋巴瘤的患者，能够更广泛地受益于CAR-T细胞疗法。
PCNSL：难治之症，治疗需求迫切
PCNSL通常起源于大脑、脊髓、眼睛或脑脊液。该疾病治疗难度极大，在医学史上一直与不良预后紧密相连。大约半数患者在初次治疗后病情复发，据相关报道，复发后的美国看病患者生存期仅约两个月，这充分凸显出开发新治疗方案的紧迫性。
随着此次标签更新，Yescarta成为目前唯一获批用于复发或难治性大B细胞淋巴瘤，且对符合条件的PCNSL患者取消先前限制的CAR-T细胞疗法。
研究数据支撑：安全性获认可，限制被取消
FDA做出这一决定，依据的是Dana-Farber癌症研究所开展的一项1期研究者发起的安全性研究结果，该研究纳入了复发或难治性PCNSL患者。
在参与研究的13名PCNSL美国看病患者中，85%（即11例）出现了神经毒性，其中31%（4例）报告了3级（严重）神经毒性。3级或4级（危及生命）的副作用包括：23%（3例）出现低血压，15%（2例）出现脑病，15%（2例）出现癫痫发作，8%（1例）出现其他多种副作用，如步态障碍、头痛、缺氧、肌肉无力、恶心、发热、血栓形成和震颤。
研究人员未发现新的安全信号，并将安全性评估为可管理，这一结论为取消早期限制提供了有力支持。
PCNSL现状：美国看病患者数量、占比与生存率
据估算，PCNSL每年在美国影响约1500人，占所有原发性脑肿瘤的3%，占所有非霍奇金淋巴瘤病例的1%。从历史数据来看，患者的五年生存率约为30%，这凸显出面临这一诊断的癌症患者仍存在巨大的未满足治疗需求。
1期研究详情：目的、参与者与观察重点
这项1期安全性研究共招募了18名美国看病患者，其中包括13名PCNSL患者和5名继发性中枢神经系统淋巴瘤患者。研究对前六名参与者进行了专门的治疗限制性毒性观察。
研究的主要目的是评估安全性，研究人员着重测量了治疗限制性毒性和3级或更高副作用的发生率。次要目标则包括评估客观反应率、完全反应率、反应持续时间、无进展生存期和总生存期。
Yescarta：疗法特性、适用范围与警告信息
Yescarta是一种CD19导向的转基因自体T细胞免疫疗法，此前已获批用于多种类型的复发或难治性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤的治疗。此次标签更新明确指出，复发或难治性PCNSL患者不再受此前限制。
不过，Yescarta对细胞因子释放综合征（CRS）、神经系统毒性和继发性血液系统恶性肿瘤提出了盒装警告。
CRS相关情况
在所有相关研究中，90%（422例中有379例）的非霍奇金淋巴瘤患者出现了CRS，其中9%出现了3级或更高的副作用。特别是在大B细胞淋巴瘤患者中，93%（256/276）出现CRS，9%出现3级或更高的副作用。CRS的中位发病时间为输注后2至3天，中位持续时间为7天。
常见的CRS症状包括发热（85%）、低血压（40%）、心动过速（32%）、发冷（22%）、缺氧（20%）、头痛（15%）和疲劳（12%）。严重病例可能引发心脏或呼吸系统并发症。
神经毒性相关情况
神经毒性在非霍奇金淋巴瘤患者中也较为常见。研究显示，78%（422例中有330例）的患者出现了神经系统副作用，25%出现了3级或更高级别的事件。在PCNSL患者中，85%（11/13）出现了神经毒性，中位发病时间为3天，中位持续时间为59天。部分患者在研究退出、死亡或数据截止时，仍存在持续的神经系统症状。PCNSL患者报告的神经系统影响包括意识模糊状态、头痛、嗜睡、注意力变化、震颤、步态障碍、失眠和癫痫发作等。
其他风险
此外，45%的非霍奇金淋巴瘤患者发生了严重感染，17%的患者出现了3级或更高级别的感染。其他风险还包括长期低血细胞计数、低丙种球蛋白血症、超敏反应和继发性恶性肿瘤的可能性。
鉴于上述情况，建议接受Yescarta治疗的患者在输注后密切监测CRS、神经系统变化和感染的迹象，一旦出现症状，应立即就医。
