出国看病相关信息：fda批准Bezuclastinib组合用于晚期GIST
发布日期：2026-03-05根据Cogent Biosciences发布的新闻稿，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准贝祖拉替尼与苏坦（舒尼替尼）联合疗法获得突破性治疗资格认定。该联合疗法面向的胃肠道间质瘤（GIST）看病患者群体，其疾病已对标准治疗产生耐药性，且此前接受过格列卫（伊马替尼）治疗。
新闻稿特别指出，突破性治疗资格认定专门针对那些患有严重或危及生命疾病，且早期临床证据显示其疗效较现有治疗手段有实质性提升的治疗方法。一旦获得批准，这一认定将促进与FDA更为紧密的协作，加速药物的开发与审查流程。
Cogent公司总裁兼首席执行官Andrew Robbins表示：“我们非常荣幸地宣布这一突破性治疗资格认定，这充分认可了苯扎司他尼联合疗法在改善当前格列卫耐药GIST看病患者治疗选择方面的巨大潜力。我们期待与FDA继续深化合作，为这一患者群体带来二十余年来首个全新的治疗选择。”
此次认定是基于3期PEAK临床试验的积极结果，表明FDA认为该联合疗法有望显著改善当前治疗选择有限患者的预后状况。
据Cogent公司介绍，这一联合疗法有望成为二十余年来针对格列卫耐药看病患者的首个全新治疗选择。
GIST疾病概况及当前治疗挑战
GIST是一种起源于消化道的罕见癌症，通常与KIT或PDGFRA基因突变有关。格列卫作为一线治疗药物，对多数患者效果显著。然而，随着时间推移，耐药性问题逐渐显现，导致看病患者有效治疗选择减少。
苏坦通常在格列卫失效后使用，但其疗效可能较为温和且短暂。因此，迫切需要一种能够更长时间控制疾病且不会显著降低患者生活质量的疗法。
GIST PEAK试验主要发现
突破性治疗资格认定基于的数据显示，与单独使用舒坦（格列卫进展后的常用治疗药物）相比，苯扎司他尼联合舒坦能显著延缓疾病进展。
在PEAK试验中，与标准治疗相比，该联合疗法将疾病进展或死亡风险降低了50%。根据盲法独立中央审查评估，接受联合治疗的患者中位无进展生存期达到16.5个月，而仅接受苏坦治疗的患者为9.2个月。
对患者而言，这一联合疗法通常具有良好的耐受性。除已知的苏坦副作用外，研究人员未发现新的安全问题，表明额外疗效并未以意外毒性为代价。
PEAK试验对比了既往接受过格列卫治疗的GIST患者中，贝祖司他尼联合舒坦与单独使用舒坦的疗效差异。无进展生存率作为主要终点，用于衡量患者在癌症未恶化情况下的生存时间。
试验结果具有统计学意义和临床价值，为FDA授予突破性治疗资格认定提供了有力支持。
参与PEAK试验的患者均患有晚期GIST且已接受格列卫治疗，这一群体反映了现实世界中一线治疗后常面临疾病进展和治疗选择有限的患者状况。
Cogent公司计划于2026年年中启动一项2期试验，以进一步评估该联合疗法在格列卫新患者或近期开始治疗的外显子9突变GIST患者中的疗效。
其他监管与研究动态
本月早些时候，FDA还同意根据实时肿瘤学审查计划接受Cogent公司提交的苯扎司他尼组合新药申请。这一途径允许在完整申请提交前对部分内容进行审查，有望在药物获批后加速看病患者用药进程。更多新药的上市，对出国看病的患者来说也是一个好消息。
Cogent公司预计将于2026年4月完成完整新药申请提交，并计划于今年上半年的一次大型医学会议上公布PEAK试验的详细结果。
尽管药物获批尚存不确定性，但突破性治疗资格认定已凸显了该疗法改善患者预后的潜力，并强调了为这一患者群体带来新治疗选择的紧迫性。
