美国看病讯息，fda批准Darzalex Faspro VRd用于新诊断的移植不合格多发性骨髓瘤
发布日期：2026-03-05美国食品药品监督管理局（FDA）已正式批准Darzalex Faspro（由daratumumab与透明质酸酶fihj组成）与Velcade（硼替佐米）、Revlimid（来那度胺）及地塞米松（即VRd方案）联合使用，用于治疗那些不适合进行自体干细胞移植（ASCT）的新确诊多发性骨髓瘤成年看病患者。
FDA于2月27日（星期二）在其官方网站上公布了这一审批决定。
在CEPHEUS这一开放标签、随机且主动对照的临床试验中，研究人员针对那些不适合ASCT或拒绝将ASCT作为初始治疗手段的新确诊多发性骨髓瘤看病患者，评估了该联合治疗方案的有效性。不过，FDA在发布批准公告时明确指出，对于拒绝ASCT作为初始治疗的患者，Darzalex Faspro与VRd联合使用的有效性尚未得到充分验证。
在试验过程中，共有395名看病患者被随机分配至两组：其中197名看病患者接受Darzalex Faspro与VRd的联合治疗，而另外198名患者则仅接受VRd治疗。试验的主要疗效评估指标包括独立审查委员会（IRC）依据国际骨髓瘤工作组（IMWG）的反应标准所确定的总体最小残留病（MRD）阴性率以及无进展生存率（PFS）。结果显示，Darzalex Faspro与VRd联合治疗组的MRD阴性率达到了52.3%，而仅接受VRd治疗组的这一比例则为34.8%。此外，PFS的风险比为0.60。
FDA建议，在开具该联合治疗方案的处方时，医生应充分告知看病患者可能出现的超敏反应和其他给药相关反应、感染风险、中性粒细胞减少症、血小板减少症，以及胚胎-胎儿毒性对交叉配型和红细胞抗体筛查的潜在干扰，还有轻链淀粉样变患者可能面临的心脏毒性风险，并提供相应的预防措施。
在2025年的CURE Educated Patient®峰会上，西奈山伊坎医学院、蒂施癌症研究所及多发性骨髓瘤卓越中心的医学（血液学与医学肿瘤学）副教授，同时也是纽约市西奈山医院多发性骨髓瘤临床主任的Cesar Rodriguez博士，就CEPHEUS试验的结果发表了看法。
罗德里格斯博士在峰会上表示：“我们的研究发现，在原有的三种药物基础上增加第四种药物，确实能够在反应深度和疾病控制方面带来额外的益处。有人可能会问，‘为何要在体弱多病或不适合移植的看病患者身上尝试这种方案？’这是一个值得深思的问题。我们需要明确，我们的治疗目标是什么？是追求缓解并维持持久缓解，还是仅仅为了控制疾病、防止其进一步恶化？如果我们真的致力于从看病患者体内清除疾病，并力求达到最佳的控制效果，那么四种药物的联合使用方案是可行的，正如我们在这项研究中所观察到的那样。”
此外，荷兰阿姆斯特丹癌症中心阿姆斯特丹大学血液学系的Sonja Zweegman博士在2024年美国血液学会（ASH）年会上介绍CEPHEUS试验数据时也指出：“这些数据为将Darzalex与VRd联合使用作为新确诊且不适合移植或移植被推迟的多发性骨髓瘤看病患者的标准治疗方案提供了有力支持。”
值得一提的是，此次监管公告标志着美国食品药品监督管理局近期对Darzalex Faspro的又一次批准，该药物此前已于2025年底被FDA批准用于治疗高危隐匿性多发性骨髓瘤的成年患者。
