海外医疗分享，George博士接受专访
发布日期：2026-02-10在2025年结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会圆满落幕后，Suzanne George博士欣然接受了CURE的专访，就当前正在开展的针对晚期胃肠道间质瘤（GIST）的DCC-3009 1/2期研究进行了深入探讨。正在进行的试验展示环节，着重阐述了该研究药物的基本原理、研究设计思路，以及它致力于满足那些在多种前期靶向治疗中病情仍持续进展患者的迫切需求。
George博士身兼数职，她不仅是Dana-Farber癌症研究所的资深医师及肉瘤科主任，还是马萨诸塞州波士顿哈佛医学院的医学副教授。
CURE：首先，能否请您以通俗易懂的方式，向患者介绍一下DCC-3009 1/2期研究的总体目标？
乔治博士：此次1/2期研究的核心在于评估一种名为DCC-3009的新型化合物。这是一款专为晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者量身打造的药物。研究的主要目标有两个：一是确定该药物的适宜剂量，二是评估其安全性。
作为首次人体研究，我们遵循常规做法，将患者分成若干小组或队列，逐步增加剂量进行治疗，以探寻那个既能发挥疗效又相对安全的“最佳剂量”，为后续研究奠定基础。这便是本研究的首要任务。其次，我们还要观察这种药物在首次用于人体时，会产生哪些副作用。
当然，尽管这些是研究的主要关注点，但我们始终密切关注着药物对疾病的实际疗效，毕竟所有入选患者均被确诊为GIST。
CURE：对于那些在多种靶向治疗中病情仍不断进展的患者而言，DCC-3009有哪些关键特性值得他们关注，尤其是其预期的作用机制是怎样的？
乔治博士：DCC-3009是一种我们称之为“泛抑制剂”的药物。它能够阻断KIT基因中的主要驱动突变，同时，我们认为它还能广泛阻断KIT基因中因耐药而产生的次要突变。以您提到的那些已接受过其他药物治疗但病情仍持续发展的GIST患者为例，他们的肿瘤很可能已对这些早期药物产生了耐药性。
据我们了解，GIST对早期疗法产生耐药性的主要机制在于新突变的产生，这些突变通常发生在同一驱动因素——KIT基因中。因此，耐药GIST患者的肿瘤往往携带KIT基因的多重突变，导致其蛋白发生变异。而DCC-3009的设计初衷，就是在阻断主要突变的同时，也能有效阻断这些耐药性突变，并且其效果有望优于当前市面上已有的药物。
CURE：能否请您分享一下关于研究参与的访问频率、监测流程以及副作用管理方面的相关信息？
乔治博士：由于这是一项早期阶段的研究，因此研究初期的时间安排相对紧凑。患者在开始每日剂量治疗前，甚至需要先服用一两剂药物，以便研究团队了解药物在体内的代谢情况及药物水平。因此，研究初期患者需要频繁到访，但随着时间推移，访问频率会逐渐降低，从每几周一次到间隔时间更长。
需要强调的是，尽管研究初期需要密集访问，但后续会逐渐减少。当然，有时研究团队可能会根据患者的临床护理需求，要求患者更频繁地到访。毕竟这些是新药，我们希望密切关注患者的状况，确保对出现的任何副作用都能提供及时有效的支持。同时，我们也想了解那些没有出现副作用的患者的情况。
这些早期研究确实需要患者与研究团队进行大量互动，以确保我们能够全面了解这些新药对患者的影响。
