出国看病相关信息：铂类耐药卵巢癌治疗新突破，获FDA突破性疗法认定
发布日期：2026-02-03JSKN003作为一种双位点HER2靶向抗体 - 药物偶联物，在治疗特定类型的卵巢癌患者方面取得了重要进展，已成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法认定。该认定针对的是经免疫组织化学检测HER2表达为1+、2+和3+，且曾接受过贝伐珠单抗（商品名安维汀）治疗的成人晚期或转移性、铂类耐药、复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者。
这一监管决定有着坚实的数据支撑，其依据来自1期JSKN003 - 101（NCT05494918）和1/2期JSKN003 - 102（NCT05744427）临床试验的汇总分析结果。根据出国看病相关的新闻信息，在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布的数据格外引人注目：接受JSKN003治疗的铂类耐药卵巢癌患者（共46例）展现出显著的治疗效果，总缓解率（ORR）达到63.0%（95%置信区间为47.5% - 76.8%），完全缓解（CR）率为4.3%，疾病控制率（DCR）更是高达93.5%（95%置信区间为82.1% - 98.6%）。截至2025年2月28日，以中位随访9.3个月为数据截止点，中位无进展生存期（PFS）为7.7个月（95%置信区间为5.7 - 9.7），9个月总生存期（OS）率为89.9%（95%置信区间为75.0% - 96.1%）。
值得一提的是，JSKN003此前已在治疗其他癌症领域获得FDA的认可。它被授予孤儿药资格认定，用于治疗胃癌和胃食管癌患者；同时还获得了快速通道资格认定，用于治疗不受HER2表达限制的晚期或转移性铂类耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者。
汇总分析详情：试验设计与关键数据
试验设计
此次汇总分析整合了1期和1/2期临床试验的数据。其中，JSKN003 - 101在澳大利亚开展，JSKN003 - 102在中国进行。两项研究均聚焦于晚期实体瘤患者，并采集组织样本送至中心实验室，以准确评估HER2表达状态。在给药方案上，患者每3周接受一次JSKN003给药，设置了多个剂量组，分别为4.2 mg/kg（2例）、5.2 mg/kg（2例）、6.3 mg/kg（40例）、7.3 mg/kg（1例）和8.4 mg/kg（1例）。经过综合评估，最终确定JSKN003的推荐二期剂量为6.3 mg/kg。
关键疗效数据
在汇总分析中，JSKN003在铂类耐药卵巢癌患者群体中展现出良好的疗效。46例患者中，客观缓解率（ORR）为63.0%（95%置信区间[CI]为47.5% - 76.8%），疾病控制率（DCR）为93.5%（95% CI为82.1% - 98.6%），中位无进展生存期（PFS）为7.7个月（95% CI为5.7 - 9.7）。
进一步细分数据发现，免疫组化HER2表达为1+/2+/3+的18例患者，客观缓解率（ORR）提升至72.2%（95%置信区间[CI]为46.5% - 90.3%），疾病控制率（DCR）为94.4%（95% CI为72.7% - 99.9%），完全缓解率（CR）为11.1%，中位无进展生存期（PFS）延长至9.4个月（95% CI为5.7 - 不可估），9个月总生存期（OS）率为82.5%（95% CI为54.9% - 94.0%）。
安全性数据
在安全性方面，总体人群中绝大多数患者（95.7%）都经历了任何级别的治疗相关不良事件（TRAEs）。其中，3至4级TRAEs发生率为19.6%，严重TRAEs发生率为13.0%。值得庆幸的是，未报告导致死亡的TRAEs。在发生率超过15%的患者中，最常见的任何级别TRAEs包括贫血（39.1%）、天冬氨酸氨基转移酶水平升高（39.1%）、腹泻（37.0%）和恶心（37.0%）。
未来展望：验证性III期试验启动
汇总分析的作者指出，为进一步验证JSKN003在治疗铂类耐药卵巢癌患者中的有效性和安全性，一项验证性III期试验（NCT06751485）目前正在积极招募患者。该试验不限制患者的HER2表达情况，旨在全面评估JSKN003是否能成为这一患者群体的有效治疗选择，为广大患者带来新的希望。
