海外医疗讯息，贝珠单抗在非晚期系统性肥大细胞增多症治疗中展现显著成效
发布日期：2026-02-03对于有出国看病需求的患者，可以关注一则海外医疗信息，在2025年美国血液学会（ASH）年会暨博览会上，二期SUMMIT（NCT05186753）试验公布的数据引发了广泛关注。试验结果显示，贝珠单抗（bezuclastinib）在治疗非晚期系统性肥大细胞增多症患者方面取得了突破性进展，成功使关键骨髓病理得到逆转。
关键骨髓病理指标显著改善
研究数据清晰地展示了贝珠单抗的卓越疗效。在基线时，接受贝珠单抗治疗的可评估患者（共119例）中，有74%的患者骨髓中存在肥大细胞聚集；而接受安慰剂治疗的患者（60例）中，这一比例高达78%。然而，到了第24周，情况发生了巨大变化。贝珠单抗组（101例）中骨髓存在肥大细胞聚集的患者比例骤降至13%，而安慰剂组（51例）仍维持在60%。
从骨髓中肥大细胞的平均水平来看，基线时贝珠单抗组为18%，安慰剂组为16%，差异并不明显。但到了第24周，贝珠单抗组（102例）的平均水平降至5%，安慰剂组（50例）则为14%，差距显著。此外，对于骨髓中梭形肥大细胞平均水平，基线时贝珠单抗组为76%，安慰剂组为75%；第24周时，贝珠单抗组（95例）降至50%，安慰剂组（50例）仍为70%。这些数据充分表明，贝珠单抗能够有效改善非晚期系统性肥大细胞增多症患者的骨髓病理状况。
症状改善与客观标志物水平降低
在同一届ASH年会上，另一项关于SUMMIT研究的报告进一步证实了贝珠单抗的临床价值。与安慰剂相比，贝珠单抗不仅能使非晚期系统性肥大细胞增多症患者的症状得到具有临床意义的改善，还能显著降低疾病的客观标志物水平。
主要研究作者、医学博士特蕾西·乔治（Tracy George）在接受OncLive®采访时兴奋地表示：“[来自SUMMIT两项分析的]这些数据非常有力，并且[它们]表明，对于非晚期系统性肥大细胞增多症患者而言，bezuclastinib是一种良好的治疗方法。我们观察到肥大细胞数据与生物标志物之间存在非常好的相关性……[bezuclastinib]能清除骨髓中的肥大细胞，而随着清除的增多……它与TSS（总症状评分）的降低之间存在非常好的相关性。”乔治不仅是奥雅纳实验室（ARUP Laboratories）创新业务部总裁兼首席科学官，还是盐湖城犹他大学斯宾塞·福克斯·埃克尔斯医学院的病理学教授，她的专业见解为贝珠单抗的疗效提供了有力背书。
SUMMIT试验设计：严谨科学，目标明确
SUMMIT试验的第2部分精心设计了纳入标准，以确保研究的科学性和针对性。该部分纳入了符合世界卫生组织（WHO）2022年分类标准的惰性系统性肥大细胞增多症、骨髓肥大细胞增多症或隐匿性系统性肥大细胞增多症患者。同时，这些患者还需满足在接受至少2种抗介质疗法后症状控制不佳的条件。
在试验分组方面，患者按照2:1的比例随机分配。其中，119例患者接受100毫克贝珠单抗每日一次治疗联合最佳支持治疗（BSC），另外60例患者接受安慰剂联合BSC。双盲治疗期持续24周，这样的设计有效减少了偏倚，保证了试验结果的可靠性。
该试验的主要终点设定为第24周时与基线相比，荨麻疹症状严重程度日记（MS2D2）总症状评分（TSS）的平均变化。次要终点则涵盖了多个重要方面，包括患者血清类胰蛋白酶水平至少降低50%、KIT p.D816V变异等位基因频率（VAF）至少降低50%、骨髓肥大细胞负荷至少降低50%、MS2D2 TSS至少降低50%以及TSS至少降低30%的发生率。这些终点的设定全面而细致，能够准确评估贝珠单抗的治疗效果。
SUMMIT患者群体基线特征：相似中见差异
在SUMMIT试验中，贝珠单抗组和安慰剂组的患者基线特征既有相似之处，也存在一定差异。贝珠单抗组的中位年龄为51岁（范围24 - 73岁），安慰剂组为52岁（范围23 - 78岁），年龄分布较为接近。两组中的大多数患者均为女性，贝珠单抗组占62.2%，安慰剂组占73.3%。在疾病类型方面，大部分患者患有惰性系统性肥大细胞增多症，贝珠单抗组为81.5%，安慰剂组为83.3%。
此外，两组中全血中检测到KIT p.D816V变异的患者比例也相近，贝珠单抗组为76.5%，安慰剂组为80.0%；骨髓纤维化分级为MF - 1的患者比例同样相同，均为55.0%。不过，在KIT p.D816V变异等位基因频率（VAF）方面，两组存在一定差异。贝珠单抗组的中位数为0.22%（范围0% - 32.28%），安慰剂组为0.30%（范围0% - 33.59%）。这些基线特征为后续分析贝珠单抗的疗效提供了重要参考。
SUMMIT试验的这些数据无疑为非晚期系统性肥大细胞增多症的治疗带来了新的希望。贝珠单抗凭借其显著的疗效和良好的安全性，有望成为该领域的重要治疗手段，为患者带来更好的生活质量和更长的生存期。未来，随着研究的进一步深入，我们有望看到贝珠单抗在更多患者群体中发挥更大的作用。
