Vorangio能够满足生长缓慢的IDH突变型胶质瘤患者尚未被满足的治疗需求
发布日期：2025-12-26在2025年神经肿瘤学会年会期间，一张海报公布了真实数据，显示早期治疗药物如vorasidenib（商品名Vorangio），能够满足生长缓慢的IDH突变型胶质瘤患者尚未被满足的治疗需求。
在这项研究中，研究人员指出，vorasidenib治疗生长缓慢的IDH突变胶质瘤患者时，产生的毒性极小。2024年，美国食品药品监督管理局已批准一种相关治疗方法，有望解决此类问题。
该研究还报告了12岁及以上IDH突变胶质瘤患者的真实观察率、治疗模式，以及这些因素对靶向治疗使用情况的影响。
研究人员发现，共鉴定出5894例IDH突变型胶质瘤患者，其中3212例（占比54%）为2级肿瘤，2682例（占比46%）为3级肿瘤。患者诊断时的中位年龄为39岁（年龄范围在31 - 50岁之间）。
初次手术后，2058名患者选择观察，3660名患者在90天内开始接受治疗。在观察组中，1568人持续观察至2022年研究期结束，490人在初始观察期后接受了化疗或放疗。
术后90天内，70%的40岁及以上患者开始接受治疗，而12至39岁患者中这一比例仅为57%。90天时，43%的12至39岁患者和30%的40岁及以上患者仍在观察中，5年后，这两组患者仍在观察的比例分别为34%和约22%。
此外，术后90天内，47%的2级胶质瘤患者和82%的3级胶质瘤患者已开始治疗。90天时，53%的2级胶质瘤患者和18%的3级胶质瘤患者仍在观察，5年后，这两组患者仍在观察的比例分别为43%和10%。
研究人员在数据海报中总结道：“历史治疗模式显示，很大一部分IDH突变胶质瘤患者采用观察管理方式，这表明对有效早期干预的需求尚未得到满足。虽然年轻患者（12至39岁）和世界卫生组织（WHO）2级胶质瘤患者更倾向于观察，但相当比例的40岁以上患者和WHO 3级胶质瘤患者也选择了观察。”
研究人员进一步强调，鉴于40岁及以上患者或3级胶质瘤患者接受了放疗或化疗，而这些治疗存在公认的长期不良反应，因此迫切需要毒性更小的替代治疗方案。
研究人员在海报中表示，vorasidenib“为这些患者群体提供了一种早期、有效且低毒的治疗选择”。
更多关于Vorasidenib的信息
2024年8月，vorasidenib获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗至少12岁的成人和儿童2级星形细胞瘤或少突胶质瘤患者，这些患者在手术（包括活检、亚全切除或全切除）后存在易感IDH1或IDH2突变。根据美国食品药品监督管理局的通知，作为IDH1和IDH2抑制剂，vorasidenib是该机构批准的首个用于2级星形细胞瘤或具有易感IDH1或IDH2突变的少突胶质瘤患者的全身疗法。
此外，根据发表在《柳叶刀肿瘤学》上的最新3期INDIGO试验数据，本月早些时候公布的长期结果显示，vorasidenib持续为这一患者群体带来益处。
在20.1个月的中位随访期内，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受vorasidenib治疗的患者无进展生存率更高。接受药物治疗的患者中，32%出现疾病进展，而未接受药物治疗的患者中，64%出现疾病进展。
