研究发现儿童血液系统恶性肿瘤中cGVHD结果的预测因素仍然难以捉摸
发布日期：2025-10-27为什么要研究cGVHD风险因素和预后预测因素？
cGVHD是主要并发症：尽管在供体选择、预处理方案、移植物操作和支持性护理方面有所改善，但cGVHD仍然是造血干细胞移植的主要并发症，也是移植后发病率和死亡率的原因。
治疗现状与生活质量问题：
美国食品药品监督管理局批准了4种全身疗法用于治疗cGVHD患者，但即使有治疗干预，cGVHD也会对患者的生活质量产生重大影响，且可能因治疗产生的不良反应而加剧。
例如在阿沙替利玛的关键性2期AGAVE - 201试验中，出现多种3级或4级不良反应，包括病毒感染、不明病原体感染、细菌感染、腹泻、疲劳、食欲下降、肌肉骨骼疼痛、恶心、呼吸困难、出血等。
研究意义：了解相关的风险因素和结果决定因素非常重要，有助于量身定制适当的干预和治疗。
回顾性研究是如何评估这种未满足的需求的？
研究对象：包括304名年龄在0.9至19.3岁之间的患者，在2007年1月至2020年12月期间接受了以外周血或骨髓为干细胞来源的异基因造血干细胞移植，所有患者均接受环孢菌素和甲氨蝶呤作为GVHD预防。
诊断与评分标准：采用美国国立卫生研究院2014年共识标准用于诊断和评分cGVHD。
分析方法：进行单变量和多变量分析，以确定潜在危险因素的强度。
cGVHD是否有某些风险因素可以帮助预测结果？
发病率：304名患者中，86名发生cGVHD，217例没有，发病率为28.3%，两组人群的总体生存率（OS）没有差异（P = 0.073）。
与cGVHD发生相关的风险因素：
多变量逻辑回归分析表明，干细胞来源（骨髓与外周血；OR，1.36；95%CI，0.76 - 2.41；P = 0.3）和移植前真菌感染的存在（21.67%；OR，0.66；95%CI，0.38 - 1.14；P = 0.14）均与cGVHD的发生无显著相关性。
急性GVHD与cGVHD的发展显著相关（OR，3.68；95%CI，2.09 - 6.51；P < 0.001）。
严重GVHD患者的预后预测因素：
关于55.8%（n = 48）经历严重GVHD的患者的预后预测因素，没有影响OS、无事件生存率或CIR。
提出的预后预测指标包括多器官受累（n = 61；70.9%）、肝脏受累（n = 31；36%）、胃肠道受累（n = 19；22.1%）和肺cGVHD（n = 30；28.3%）。
大多数患者（n = 65；75.6%）对类固醇有反应。
