早期的靶向治疗方案有何价值？
发布日期：2019-01-12近期FDA已经提议，将创新药物早期临床验证的探索性IND机制，作为关键路径行为计划的一部分。这些探索性IND试验，亦称为O期试验，持续时间有限；并且根据定义不能具有治疗意图。而探索性IND试验的特定范例，包括微小剂量药代动力学研究、药物靶点调节评估，或在单次或限制次数的重复剂量后，检测药理学功效。
在一些O试验中，药效生物标志物的检测，可能会成为主要临床终点；虽然相比传统IND机制，一个O期试验可能将一种新药更快地推向临床，但是它不能免除传统的1期临床剂量递增试验。在O期试验后，仍需进行1期试验以确定药物毒性。
因此，由于它可在研发早期，有效淘汰不理想的候选化合物，与其说它是一种药物发展工具，不如说是一种药物发现工具。目前，虽然仅有为数不多的癌症靶向治疗方案，接受过O期试验，但药物较早进入临床试验，可能为某几类新药提供有价值的信息。
