美国 FDA 优先审查新药 Sonrotoclax 用于特定淋巴瘤治疗
发布日期：2025-12-23美国食品药品监督管理局（FDA）已开启对一项新药申请（NDA）的优先审查程序，该申请旨在获批 sonrotoclax（BGB - 11417），用于治疗此前接受过 BTK 抑制剂治疗、出现复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）的成年患者。
申请依据与试验成果
此次 NDA 的提交，主要基于 1/2 期的 BGB - 11417 - 2001 试验（NCT05471843）结果。该试验成功达成独立审查委员会（IRC）设定的总体反应率（ORR）这一主要终点，在 125 名符合条件的成年患者中展现出具有临床意义的反应。这些患者均为先前接受过 BTK 抑制剂治疗后复发或难治的 MCL 患者。不仅如此，试验在多个次要疗效终点方面也收获积极成果，包括完全缓解率、缓解持续时间（DOR）以及无进展生存期（PFS）。在安全性评估上，试验研究人员认为 sonrotoclax 耐受性良好，毒性风险处于可控范围。
支持 NDA 以及优先审查认定的相关数据，将于 2025 年美国血液学会（ASH）年会上正式公布。
值得一提的是，早在 2025 年 10 月，FDA 就已授予 sonrotoclax 突破性疗法认定，将其视为治疗复发或难治性 MCL 患者的潜在有效选择。
研发进展与展望
BeOne Medicines 全球研发主管 Lai Wang 博士在新闻稿中兴奋地表示：“Sonrotoclax 的推进速度令人惊叹，从获得突破性治疗认定到进入优先审查阶段，在极短时间内完成。这一速度不仅体现了数据的高质量，更凸显了复发/难治性 MCL 患者需求的紧迫性。凭借其快速、深入且持久的反应，以及可控的安全性，Sonrotoclax 正朝着潜在的一流 BCL - 2 抑制剂方向发展，与我们另外两款具有变革意义的血液学产品——BTK 抑制剂[zanubrutini]和试验性 BTK 降解剂 BGB - 16673 并驾齐驱。”
鉴于现有数据的强大支撑力，BeOne Medicines 计划通过 FDA 的奥比斯项目等途径，积极寻求 sonrotoclax 的全球获批。
BGB - 11417 - 2001 试验详情
试验设计
这是一项全球多中心、单臂、开放标签的试验。招募对象为至少 18 岁、经组织学确诊的 MCL 患者，这些患者此前接受过针对 MCL 的全身治疗，涵盖抗 CD20 药物和 BTK 抑制剂。患者需满足复发或难治性疾病的条件，且存在可测量的疾病。同时，患者需有可用的档案组织以证实 MCL 诊断，或愿意接受新的肿瘤活检。此外，患者 ECOG 性能状态需为 0 至 2，且器官功能正常。
试验阶段与终点
第 1 部分：共 22 名患者参与，他们每日服用 160 mg 或 320 mg 的 sonrotoclax，旨在评估药物的安全性和耐受性，并确定第 2 部分第 4 阶段的推荐 2 期剂量（RP2D）。此部分主要终点涵盖剂量限制性毒性、治疗中出现的不良反应（TEAE）、严重不良事件以及肿瘤溶解综合征的发生率。次要终点包括药代动力学结果。
第 2 部分：招募 103 名患者，在增加剂量后，以每日 320 毫克的 RP2D 接受 sonrotoclax 治疗。主要终点为 IRC 评估的 ORR。特有的次要终点包括 TEAE 和严重 AE 的发生率；生命体征和临床实验室值与基线相比出现临床显著变化的患者数量；具有临床意义的体检结果的患者数量；以及生活质量指标。
两个部分共同调查的次要终点包括研究者评估的 ORR；研究人员和 IRC 评估的 DOR、PFS 和反应时间；以及总体生存率。
后续监管计划
BeOne Medicines 计划参与 FDA 的 sonrotoclax 奥比斯项目。该项目有助于推动国际监管机构对肿瘤产品进行同步提交与审查。此外，该公司还打算将 BGB - 11417 - 2001 试验的数据提交给其他全球监管机构，如欧洲药品管理局，以推动该药物在全球范围内的潜在获批。
