Mavacamten对非梗阻性肥厚型心肌病的2期研究
发布日期：2018-12-18一项随机，双盲，安慰剂对照，浓度指导，探索性研究Mavacameten治疗症状性非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）和保留左心室射血分数。正在招募，人数60人。
关键纳入标准：
·诊断为nHCM（在没有全身或其他已知原因的情况下肥大和未扩张的左心室），在筛查时LV壁厚≥15mm或≥13mm且具有HCM的阳性家族史。
·年龄18岁及以上，体重≥45kg。
·在筛选时记录的LVEF≥55％。
·LVOT梯度<30 mmHg静息时和Valsalva期间和运动后。
·NYHA功能等级II或III。
·静息时升高NT-proBNP。
关键排除标准：
·过去6个月内晕厥史，运动持续性室性快速性心律失常，阻塞性冠状动脉疾病或心肌梗死。
·任何时间复苏的心脏骤停史或已知的适当植入式心律转复除颤器（ICD）在纳入前6个月内出院的病史。
·目前使用丙吡胺或雷诺嗪治疗（在筛查前14天内）。
·在研究期间使用β-受体阻滞剂和钙通道阻滞剂的当前或计划治疗。
·在筛查前6个月内接受了浸润性间隔减少术（手术切除术或经皮酒精间隔消融术[ASA]）。
·休息或运动后LVOT> 30 mmHg的历史，除非随后通过间隔减少治疗。
·QTcF>480 ms或研究者考虑的任何其他心电图异常对参与者安全构成风险（例如，二级房室传导阻滞II型）。
·在筛查前至少4周内持续性或永久性房颤未进行抗凝治疗和/或在筛查后1年内没有充分的速率控制。
·10年内临床上显著的恶性疾病史，如非转移性皮肤鳞状细胞癌或基底细胞癌。
·研究者或MyoKardia医师认为任何其他临床上显着的疾病，病症或疾病的历史或证据会对受试者安全或干扰研究评估，程序或完成造成风险。
