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丹娜法伯癌症研究院 单链分子可抑制蛋白表达

借助如电穿孔这样的物理手段，将mRNA直接转入靶细胞，同样能够诱导目的基因的表达。丹娜法伯癌症研究院转诊机构爱诺美康了解到，由于mRNA的不稳定性，极大限制了目的蛋白质的翻译合成，相反DNA表达盒可持续不断生成新的mRNA分子。

丹娜法伯癌症研究院转诊机构介绍，在过去的20年间，人类基因组测序的完成，及对多个基因表达调控机制的深入理解，为从转录后水平，对基因表达进行调控的新技术打开了一扇门。在很多疾病状态下，需要对特定基因的表达进行抑制。

鉴于这一点，两种基因沉默工具即反义寡核苷酸和RNA干扰就应运而生，它们具有一定的相似性，但作用机制有所不同。丹娜法伯癌症研究院转诊领域了解到，AS0是与目的mRNA互补的单链DNA分子，与靶mRNA的结合可以抑制目的蛋白的表达。

丹娜法伯癌症研究院转诊领域发现，它们主要通过两种机制，基于DNA的AS0能够诱导目的RNA，被RNase降解。而基于RNA的AS0则是在不降解目标mRNA情况下，阻断它的翻译。丹娜法伯癌症研究院转诊机构了解到，为提高AS0的稳定性和基因沉默效率，人们已经探索了许多、针对DNA和RNA磷酸二酯键的化学修饰。

这些修饰通常包括吗啉基寡核苷酸、硫代磷酸寡核苷酸、锁核酸和肽核酸等，经过化学修饰的核苷酸。丹娜法伯癌症研究院转诊机构爱诺美康了解到，而RNAi则是一种进化上保守的基因表达，之后可以转录成调控机制。其原理是基于小RNA分子，对mRNA中目标序列的识别。