研究发现数字和测量在肿瘤学中的重要但往往复杂的作用
发布日期：2025-12-19公正而言，在不存在分歧风险的当下，我们几乎难以想象，在探讨癌症管理相关问题时，会不将临床具有重要意义的临界数值与各项测量指标纳入考量。从患者的年龄、体重，到实验室检测的各项数值、肿瘤所处阶段、治疗持续时长以及生存期限，我们都会定期记录这些客观的临床特征，详细阐述计划实施的治疗方案，并依据各类数值以及与之相关的结果指标来明确最终的治疗成效。
人们清楚，部分测量值会呈现规律性的波动，例如血压；而有些测量值的变化则较为缓慢，像细胞毒性化疗后的白细胞计数；还有一些测量值可能会迅速上升，之后便不再变化，比如身高。某些测量指标被认为与健康状况和疾病状态紧密且独立相关，例如病态肥胖、血清肌酸酐水平显著升高、乳酸脱氢酶水平以及空腹血糖等；而另一些测量指标则能带来积极的信号，例如晚期卵巢癌症和转移性生殖细胞肿瘤在接受细胞毒性化疗后，血清CA - 125或β - 六氯环己烷水平恢复正常。
上述这些内容，既不复杂，也不存在争议。然而，对于某些测量指标而言，要满足预期用途所要求的客观性，达到简单易懂且毫无争议的程度，却并非易事。
这位评论者认为，在肿瘤学测量指标的客观解读方面，很难找到比抗肿瘤药物治疗试验中那两个被广泛宣称的主要目标更具对比性的例子了，这两个目标便是提高总体生存率（OS）和/或提升生活质量（QOL）。评论者指出：“因为总体生存率直接衡量的是生命长度的增加，生活质量直接衡量的是生命质量的提升，对于患者和医生而言，这两者无疑都是最为关键的。”这就如同妈妈和苹果派一样，几乎没有人会反对提高生存率和提升生活质量是临床肿瘤学家期望为患者达成的核心目标。
但如今，在这两个既定目标之间，却浮现出了一些令人担忧的问题，形成了鲜明的对比。先看总体生存率（OS），为了便于当下的讨论，暂且忽略那些可能干扰对其解读的临床因素，在癌症介入试验中，很难想象还有比总体生存率更客观的衡量指标了。无论将研究起始日期定义为签署同意书之日，还是开始提供初始治疗之日，终点始终都是死亡日期。实际上，如有必要，还能通过查看官方死亡证明来确认这一日期。
此外，在生存分析过程中，能够运用简单的统计工具来处理这样一个情况，即在调查试验结果时，部分（希望是大部分）研究参与者仍然存活（即存在删失数据）。无论观察到的时长是几个月，还是如今越来越多地发现是几年，介入试验中研究人群的总体生存率测量指标，无疑应当是客观、准确且毫无争议的。
接下来，将这一测量指标与宣布积极试验结果的第二个既定标准目标——在一项随机3期研究中提升研究对象的生活质量——进行对比。由于本评论的篇幅有限，无法对这一临床参数展开充分的批判性分析，但我会简要归纳一些问题，以此说明二者在客观性方面存在的显著差异。
首先，究竟什么是生活质量（QOL）？倘若相关利益方，包括临床医生、学术专家，尤其是患者及其家属，都无法就生活质量的定义达成一致，那么又该如何制定具体的策略来衡量生活质量的改善情况呢？
生活质量是否能够通过研究参与者对一系列简单调查问题的回答来真实反映呢？这些问题专门针对一种或几种具有临床意义的症状，例如疼痛或疲劳；还是说，对生活质量的调查应当更具普遍性，比如要求患者在1到10的范围内对他们的总体幸福感进行评分？评估过程是应该重点关注特定肿瘤类型中常见的症状，例如肺癌患者的呼吸急促症状；还是应该聚焦于试验中所使用的一类药物相关的毒性反应，例如使用铂制剂引发的周围神经病变症状；亦或是关注患者所经历的疾病和/或不良反应（AE）的具体症状呢？
