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安德森癌症中心 基因治疗如何对致病因子调控

美国基因与细胞治疗协会，将基因治疗定义为，通过改变特定基因的表达水平，和引入外源DNA或RNA、来纠正基因异常的一系列治疗手段及措施的手段。安德森癌症中心转诊机构爱诺美康了解到，为了在基因组或转录组水平实现调控，以获得理想的治疗效果，需要用到多种不同技术。

安德森癌症中心转诊机构爱诺美康介绍，重组DNA技术的发展，催生了一种新的治疗理念。即在治疗因遗传改变所导致的疾病时，引入一段在疾病组织中的缺陷基因的功能拷贝。围绕该理念，演化出了丰富多样的技术手段，有些已不必涉及遗传物质的修饰。

对于肿瘤治疗而言，其目的是消灭病变细胞，而不是对异常基因进行长期纠正。安德森癌症中心转诊机构爱诺美康介绍到，尽管基因突变，被认为是引发癌症的根本原因。但针对癌症的基因治疗，不仅包括对致病基因的调控，还包括对死亡诱导基因、自杀基因及免疫调节因子表达量的调节。

安德森癌症中心转诊机构了解到，基因表达调控设计，不同类型的核酸可以被用来调控内源基因的表达量，或促使细胞表达外源基因。利用质粒DNA或病毒表达载体，转入某个基因的编码序列可以实现蛋白的表达。安德森癌症中心转诊领域发现，无论哪种方式，都必然包含基本的基因表达单元。

安德森癌症中心转诊机构爱诺美康了解到，一个启动子区与转录因子结合，可能启动基因的表达。蛋白质编码区通常由cDNA组成，是一段不包括内含子的DNA序列，以及一个多腺苷酸化信号序列，以确保mRNA的稳定性。驱动基因表达的启动子，一般具有细胞特异性。