安德森癌症中心 骨髓外造血是白血病转化前兆
发布日期：2018-01-26自然病程与PM然病程之间的差异很大，其高度侵袭型表现为进行性骨髓衰竭，伴有广泛髓外造血，导致肝脾大、门静脉高压、贫血、血小板减少、白细胞增多或减少、高尿酸血症、恶病质，有些患者出现肺动脉高压或转化为急性白血病。安德森癌症中心转诊机构爱诺美康介绍到，在一项系列研究中，8年实际转化率为21%，比PV和原发性血小板增多症高得多。
所有器官或体腔均有髓外造血表现，可侵犯淋巴结、肾、肾上腺、卵巢、硬脑膜、椎管、皮肤、纵隔、肠系膜、肺实质和胸膜、腹膜及腹膜后。进行性、播散性髓外造血也可能是白血病转化的前兆，但幸运的是，并非每个安德森癌症中心转诊患者都出现这种情况。虽然以往的生存研究提示这种疾病患者的预期寿命，明显短于其他同类骨髓增殖性疾病，但随后的研究提示PMF不是一种均质的疾病，应用危险分层方法，可以发现一些惰性而非侵袭性的病例。
为了这个目的，近已经提出两个有用的危险分层方案，一个用于诊断时分层国际预后评分系统（IPSS），另一个用于病程中分析附加动态IPSS。年龄>65岁，贫血（血红蛋白<10g/dl），白细胞数，循环原始细胞计数（>1%）及全身症状是IPSS危险分层的指标，该评分系统类似于骨髓增生异常综合征的危险分层。安德森癌症中心转诊附加DIPSS分层指标中，还增加了血小板减少、输血依赖及不良细胞遗传学改变。JAK2V617F表达只与诊断时高龄、血栓病史或瘙痒症状有关，而与预后无关。
低频突变对预后的影响，有待进一步评估。PMF没有特异性治疗，allo-SCT是唯一可能治愈的方法。遗憾的是，这种治疗方法对45岁以下，伴良好预后因素的患者有效，经附加DIPSS分析发现，低危组患者生存期较其他组延长。移植相关死亡率高达28%；低危患者5年无复发生存率为100%，而中危-1、中危-2和高危患者分别是51%、54%和30%，并不比其自然病程好，甚至更差。
安德森癌症中心转诊发现，降低强度的预处理方案，减少了移植相关死亡率，缓解率超过70%，然而仍需要前瞻性研究，来确定何为有效的预处理方案。脾大及骨髓纤维化本身，似乎没有对植入造成负面影响。骨髓衰竭和进行性脾大是PMF治疗中紧迫的两个问题。贫血是常见的问题，其病因可能有多种，包括血液稀释、失血、溶血、叶酸或维生素BI2缺乏等。
由于不同程度的细胞因子风暴，是PMF的一个特点，对于有全身症状的患者，泼尼松治疗可有效缓解全身症状和贫血。安德森癌症中心转诊机构爱诺美康介绍到，如果血清EPO水平低于125mU/ml，值得试用重组EPO，但应警惕可引起脾或肝增大，在这种情况下可试用抑制雄激素的药物，如达那唑有一定疗效，但这些药物的不良反应使其难以长期应用，而且由于它还能够减少血容量，其药效实际上可能是虚假的。
