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出国就医 乙酰化酶抑制药的作用及效果

有些MDS患者，血液中炎性细胞因子水平升高和（或）骨髓中淋巴细胞增多，提示MDS发病机制中可能存在免疫失调，免疫抑制治疗可能使临床获益。在一项61例低危MDS患者，接受马抗胸腺细胞球蛋白(ATG）治疗的研究中，3系造血细胞都显示有效。21/61例患者脱离输血，且脱离输血依赖的平均持续时间为36个月，10/21例严重血小板减少患者获得持续反应，6/11例严重粒细胞缺乏者获得明显改善。

出国就医其他研究也证实，ATG在MDS尤其是RA和RARS治疗中的作用。能够预测治疗反应的因素包括年龄小于60岁、表达HLA-DA15抗原、依赖红细胞输注时间短。组蛋白去乙酰化酶类似于DNA甲基转移酶，能抑制基因转录且在MDS中处于激活状态。

因此，组蛋白去乙酰化酶抑制药（HDACs）的作用，正在出国就医研究中。一个口服的HDAC伏立诺他（异羟肟酸，SAHA）已显示出治疗效果。Ras/Raf激酶信号系统在很多恶性疾病，包括MDS和AML处于激活状态，能够抑制这一通路的药物包括三氧化二砷As3，TRISENOX和法尼基转移酶抑制药（FTIs），能阻断Ras激活的关键通路。

出国就医服务机构爱诺美康介绍到，另外，还有直接的通路抑制药，如Ran敦酶抑制药索拉非尼（Sorafenib），蛋白酶体是一种与蛋白降解有关的催化性多亚基蛋白酶，是能够被硼替佐米（万坷）抑制的抗肿瘤靶点。万坷能够抑制主要转录因子NF-KB水平，已被批准用于多发性骨髓瘤。已发现白血病的出国就医患者，白血病细胞及高危MDS患者，骨髓CD34+细胞核及NF-kB水平升高，提示此药在 髓系恶性肿瘤中可能有效。