出国就医 提高依赖输血患者的生存率
发布日期：2018-01-24海外医学研究，尽管去铁治疗与总生存的关系，尚未进行过前瞻性研究，但一项回顾性研究发现，接受周期性红细胞输注的RA和RARS患者中，输血性铁过载（定义为铁蛋白>1000ng/ml）与铁蛋白水平低于1000ng/ml的患者，相比生存期缩短。出国就医回顾性分析表明，去铁治疗可提高输血依赖的低危和中危-1级MDS患者的生存率，但仍需要前瞻性研究。
去甲基化药物表观遗传学DNA，超甲基化在MDS很常见，超甲基化造成转录沉默，通过降低抑癌基因、分化相关基因、细胞周期依赖激酶抑制药(CDKI）的表达，而与MDS发病有关。DNA甲基转移酶抑制药（DMTIs），通过与DNA结合抑制DNA甲基转移酶而促进去甲基化。与组蛋白乙酰化酶抑制药（HDACs）类似，DMTIs在体外可以促进细胞分化，这一作用对MDS患者效果明显，因为MDS患者骨髓常常增生活跃而分化受阻。
出国就医服务机构爱诺美康介绍到，DNA甲基转移酶抑制剂阿扎胞苷（Vidaza），一种胞苷类似物，是FDA批准的第一个用于治疗MDS的药物。阿扎胞苷可以用于MDS所有FAB亚型，包括伴有粒细胞减少或血小板减少，或需要输血支持的RA和RARS。一项人组191例MDS患者的临床试验，将患者随机分为阿扎胞苷组和佳支持治疗组，结果显示CR率和PR率在阿扎胞苷组分别为7%和10%，而对照组均为0；总改善率在阿扎胞苷组和对照组分别为37%和5%。
发展到白血病或者死亡的时间，在阿扎胞苷组明显延长，对照组13个月，阿扎胞苷组延长至21个月。出国就医治疗组的生活质量，包括乏力、呼吸困难、躯体功能、正面影响和心理痛苦等明显改善。AZA-001研究显示，阿扎胞苷能改善中危-2级和高危MDS患者的0S，该研究共人组358例患者，随机接受阿扎胞苷与传统的治疗方案（CCR，包括低剂量阿糖胞苷、诱导化疗或单纯佳支持治疗）。与CCR组相比，阿扎胞苷组的中位0S提高了9个月。此外，CR率和血液学反应率在阿扎胞苷组分别为17%和49%，而CCR组为8%和29%。
地西他滨（Dacogen）是一种能够抑制DNA甲基化的脱氧胞苷类似物。一项出国就医研究，将170名MDS患者，随机分为地西他滨组和佳支持治疗组，地西他滨组15mg/m2每8小时1次，连用3d，每6周重复1次，每次滴注时间超过3h(每周期用量135mg/m2），这项临床试验证实了地西他滨对MDS的治疗作用。接受地西他滨治疗的患者总体反应率达到17%，其中CR率为9%，而佳支持治疗组未发现有效病例。
地西他滨与支持治疗相比，进展到AML或死亡的中位时间有延长的趋势（两组分别为12.1个月和7.8个月，P=0.16），而IPSS评分中危-2级和高危患者（两组分别为12.0个月和6.8个月，P=0.03）及原发性MDS患者，两组分别为12.6个月和9.4个月，P=0.04，得到明显改善。出国就医随后一项研究，将233例中高危患者，随机分为地西他滨组与佳支持治疗组，发现地西他滨并没有明显改善患者的生存。
