爱诺美康

海外医疗 骨髓增殖性肿瘤的治疗

骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）是同时具有发育不良和增殖特征，但无法适当分类为骨髓增生异常综合征（MDS），或慢性骨髓增殖性疾病（CMPD）的克隆性骨髓性疾病。海外医疗服务机构爱诺美康介绍到，该类别由三种主要的骨髓疾病组成：慢性骨髓单核细胞白血病（CMML），青少年骨髓单核细胞白血病（JMML）和非典型慢性粒细胞白血病（aCML）。表现MDS和CMPD特征、但不符合三大主要MDS/MPN疾病标准的骨髓疾病，被分类为未分类骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN-UC）。

发病率和死亡率

骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）的病因目前我们尚不清楚。MDM/MPN的发生率差别很大，每年60岁以上的大约3/10万个人，患上慢性骨髓单核细胞白血病，每年每10万个年龄为0到14岁的人中，只有0.13人患上青少年骨髓单核细胞白血病。海外医疗近才做出明确定义的疾病，非典型慢性粒细胞白血病，目前仍无发病率相关可靠的数据。未分类骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤的发病率未知。

慢性粒单核细胞白血病

世界卫生组织，将慢性骨髓单核细胞性白血病（CMML）分类为骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤（MDS/MPN）。世界卫生组织认识到，该疾病有一种发育不良的亚型和一种增殖型亚型，海外医疗患者预后因骨髓中原始细胞百分比而异，百分比越高，预后越差。CMML是骨髓干细胞的克隆性疾病。单核细胞增多症是一个主要的特征。CMML表现出不同的临床，血液学和形态特征，主要特征可能是骨髓增生异常，或者骨髓增生。急性粒细胞白血病（AML）若出现疾病进展，预示着预后非常不好。

治疗概述

对于白细胞增多，血小板增多或脾肿大恶化的海外医疗患者，用羟基脲治疗是一种选择。在一项随机临床试验中，105名晚期CMML患者入组。试验比较了羟基脲与依托泊苷治疗的疗效。在没有反应的情况下，剂量逐步增加到羟基脲4g/天，依托泊苷600mg/周，后调整剂量，以保持白血细胞在5×10^9/L和10×10^9/L之间。羟基脲组的中位精算生存期为20个月，依托泊苷组为9个月（P<0.001）。与不良生存相关的主要因素分配到依托泊苷组，患者核型（即7号染色体单体或复杂的异常）和贫血。

阿扎胞苷（一种核苷）是DNA甲基转移酶的抑制剂，海外医疗已被批准用于治疗MDS和CMML，阿扎胞苷被批准用于治疗，主要依据是癌症和白血病B组随机试验和在欧洲进行的随机试验。阿扎胞苷可改善CMML的发育不良和增殖特征。

当出现贫血时，红细胞生长因子可能有助于减少输血需求。该试验将患者随机分为支持治疗组和阿扎胞苷组（每28天皮下注射75mg/m^2/天，共7天），其中10例为CMML患者。海外医疗服务机构爱诺美康介绍到，来那度胺(联合或不联合阿扎胞苷)，也已经在CMML患者身上中进行了研究，JAK2的抑制剂，如鲁索替尼，也正在评估阶段。