FDA受理Vepdegestrant新药申请，有望为特定癌症患者带来新希望
发布日期：2025-08-18近日，Arvinas发布新闻稿称，美国食品和药物管理局（FDA）已接受一项关于vepdegestrant的新药申请（NDA）。该申请聚焦于vepdegestrant用于治疗特定类型的晚期或转移性癌症患者，即雌激素受体阳性（ER+）或人表皮生长因子受体2阴性（HER2 -）、ESR1突变且之前接受过基于内分泌治疗的患者。
FDA设定关键审查日期
美国食品药品监督管理局将《处方药使用费法案》（PDUFA）的行动日期定为2026年6月5日。此法案旨在促使美国食品药品管理局在规定时间内完成癌症新药的审查工作，从而助力患者更快获得治疗。
企业高层寄予厚望
Arvinas主席、首席执行官兼总裁John Houston在新闻稿中表示，患者在接受一线治疗后治疗选择往往有限，而vepdegestrant在ESR1突变ER+/HER2 -（晚期癌症）患者的无进展生存率方面有所提升。基于VERITAC - 2试验展现出的疗效和良好耐受性，若能获批，vepdegestrant有望成为二线ESR1突变患者的最佳治疗选择。Arvinas期待与辉瑞公司和美国食品药品监督管理局携手合作，推动vepdegestrant获批，让这一重要治疗手段尽快惠及患者。
新药申请依据及试验成果
新药申请主要基于VERITAC - 2的数据。这是一项全球性的随机3期临床试验，对比了vepdegestrant和Faslodex（氟维司群）的疗效。试验结果在2025年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。
无进展生存率显著改善：在雌激素受体1（ESR1）突变患者中，vepdegestrant使无进展生存率得到显著且有意义的提升，与Faslodex相比，进展或死亡风险降低了43%。经盲法独立中央审查评估，vepdegestrant组中位无进展生存期为5个月，Faslodex组为2.1个月，研究人员评估的结果与之相符。且在所有预先指定的ESR1突变亚组中，这一益处均保持一致。不过，在总体意向治疗人群中，试验在无进展生存期方面未达到统计学意义，vepdegestrant组中位生存期为3.7个月，Faslodex组为3.6个月。
耐受性良好：vepdegestrant耐受性普遍良好，安全性与既往研究一致，主要为低级别治疗引发的副作用。其胃肠道副作用发生率和严重程度较低，恶心发生率为13.5%，呕吐为6.4%，腹泻为6.4%。出现4级（危及生命）副作用的患者中，接受vepdegestrant治疗的有5名（1.6%），接受Faslodex治疗的有9名（2.9%）。vepdegestrant最常见的三种副作用为疲劳（26.6%）、丙氨酸转氨酶升高（14.4%）和天冬氨酸转氨酶升高（14.4%）。服用vepdegestrant的患者中，2.9%因副作用导致治疗中断，而服用Faslodex的患者中这一比例仅为0.7%。
试验设计及药物详情
试验规模与分组：该试验在25个国家的213个地点招募了624名患者，其中270名为ESR1突变患者。患者被随机分配治疗方案，在第一个周期的第1天和第15天，以及从第2个周期开始的每个后续28天周期的第2天，每天口服一次vepdegestrant，或注射Faslodex。总体而言，43%的患者检测到ESR1突变。
试验目标：主要目标是基于盲法独立中央审查，评估突变阳性组和总体人群的无进展生存率，总生存期是关键的次要终点。
药物特性：vepdegestrant是一种实验性口服药物，其作用机制是分解雌激素受体，而雌激素受体有助于促进部分乳腺癌的发生。该药物作为单一治疗方案，针对雌激素受体阳性和HER2阴性的晚期或转移性癌症患者展开研究，尤其适用于肿瘤有ESR1基因突变且已接受过既往治疗的患者。
