海外医疗：FDA 批准基因疗法治疗难治膀胱癌
发布日期：2023-01-01美国食品和药物管理局批准了一种名为Adstiladrin的基因治疗方法，该方法旨在治疗那些被称为高危非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的患者，这些患者对卡介苗杆菌（Bacillus Calmette-Guérin，BCG）的标准治疗没有反应，但尚未扩散。卡介苗是一种通常用于结核病的疫苗。
FDA生物制品评估与研究中心主任彼得·马克斯博士在一份机构新闻稿中表示：“这一批准为医疗保健专业人员提供了一种创新的治疗选择，以治疗对卡介苗治疗无反应的高风险NMIBC患者。”“今天的行动解决了一个迫切需要的领域。FDA仍然致力于促进安全有效的癌症治疗的开发和批准。”
大约75%至80%的新诊断膀胱癌已经通过膀胱内衬生长，但尚未侵入肌肉。约30%至80%的病例复发并有扩散风险。治疗通常包括切除肿瘤和使用卡介苗来降低癌症复发的风险。但对于那些对卡介苗无反应的癌症患者，几乎没有治疗选择。
患者将每三个月通过导尿管向膀胱内注射一次Adstilladrin。据美国疾病控制与预防中心（U.S.Centers for Disease Control and Prevention）统计，每年约有57000名男性和18000名女性被诊断患有膀胱癌。美国每年约有12000名男性和4700名女性死于该疾病。FDA官员根据一项对157名患者的多中心临床研究批准了Adstilladrin，其中98名患者患有卡介苗无反应的疾病，但尚未扩散。
患者每三个月接受一次Adstilardin，持续12个月或直到治疗变得毒性过大。约51%的接受Adstilardin治疗的患者发现所有癌症症状都消失了。中位反应为9.7个月。约46%的应答患者在至少一年内完全缓解。与阿替拉丁相关的更常见不良反应是膀胱排出、疲劳、膀胱痉挛、尿急、尿中有血、畏寒、发烧和排尿疼痛。FDA表示，免疫抑制或免疫缺陷的人不应使用Adstilladrin。
