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FDA授予cintredekin besudotox治疗多形性胶质母细胞瘤孤儿药地位，新疗法带来希望

　　近日，Precision NeuroMed发布新闻稿称，美国食品和药物管理局（FDA）已将研究性疗法cintredekin besudotox指定为治疗多形性胶质母细胞瘤的孤儿药，这一举措为攻克这一凶险脑癌带来了新的曙光。

　　孤儿药指定：Precision NeuroMed的重要里程碑

　　Precision NeuroMed首席执行官兼联合创始人Sandeep Kunwar博士表示，获得孤儿药指定是公司的重要里程碑，体现了公司推进改变胶质母细胞瘤患者治疗使命的决心。胶质母细胞瘤是最具侵袭性和毁灭性的脑癌之一，目前患者治疗选择有限。Precision NeuroMed希望将创新药物与下一代递送系统相结合，显著改善患者治疗结果。

　　FDA将孤儿药指定授予旨在治疗罕见病的药物，这些罕见病在美国影响人群不到20万。获得孤儿药地位，药物开发将获得诸多福利，如较低费用、研究税收抵免以及药物上市后七年的独家批准等，这有助于降低开发难度，加速新药上市进程。

　　Cintredekin besudotox：靶向杀伤肿瘤的创新疗法

　　Cintredkin - besudotox（又称IL13 - PE38QQR）是一种靶向蛋白疗法，专门针对表达IL - 13α - 2受体（IL13aR）的肿瘤细胞。这种受体常见于胶质母细胞瘤中，该疗法通过精准作用于该受体，旨在摧毁癌症细胞，同时最大程度保留健康脑组织。

　　胶质母细胞瘤治疗困境与Precision NeuroMed的创新方法

　　尽管医生对胶质母细胞瘤遗传学的了解不断深入，也发现了新的药物靶点，但治疗仍面临巨大挑战。血脑屏障阻碍了许多药物到达肿瘤部位，使得治疗效果大打折扣。

　　Precision NeuroMed采用对流增强递送技术，这是一种将治疗直接送达大脑的创新方法。该技术允许更高剂量、更具针对性的纳米颗粒，如蛋白质、脂质体或基因疗法，精准抵达癌症细胞，有望突破血脑屏障的限制，提高药物疗效。

　　胶质母细胞瘤现状与标准治疗局限

　　据新闻稿，美国每年有超12000人死于胶质母细胞瘤，患者诊断后的平均预期寿命仅为12至18个月。目前标准治疗包括手术切除尽可能多的肿瘤，随后进行放疗和替莫唑胺化疗，且这一方法自2005年以来未有改变。Precision NeuroMed正致力于研究更个性化的治疗方法，针对肿瘤在大脑中的独特特征和位置，优化药物到达癌症细胞的方式，帮助患者延长生命、提高生活质量。

　　胶质母细胞瘤：快速发展的凶险脑瘤

　　美国国家癌症研究所网站介绍，胶质母细胞瘤是一种始于大脑或脊髓神经胶质或支持性组织的快速发展癌症，是成年人中最常见且最具侵袭性的脑瘤，很少影响脊髓，也被称为GBM或4级星形细胞瘤。

　　此前孤儿药指定：BA - 101带来新希望

　　今年9月，根据生产药物Beyond Air子公司NeuroNOS的新闻稿，FDA授予BA - 101孤儿药名称。BA - 101是一种用于胶质母细胞瘤患者的试验性疗法。

　　NeuroNOS首席执行官Amir Avniel称，胶质母细胞瘤是成年人中最常见、最致命的脑癌之一，过去几十年患者治疗选择改善有限。新兴研究表明，一氧化氮是胶质母细胞癌生物治疗反应的重要调节剂。公司相信相关数据和迫切的未满足医疗需求，凸显了开发平衡大脑中一氧化氮水平小分子疗法的机会，且一氧化氮抑制策略有望改变患者预后。

　　今年早些时候发表在《基因组出版社：脑医学》（Genomic Press:Brain Medicine）上的一项研究显示，将BA - 101与替莫唑胺（标准脑癌症药物）结合使用，可缩小对替莫唑酰胺敏感的胶质母细胞瘤细胞小鼠的肿瘤大小，提高其存活率。

　　此次cintredekin besudotox获得孤儿药指定，以及此前BA - 101的相关进展，都为胶质母细胞瘤患者带来了新的治疗希望。随着研究的不断深入，有望为这一凶险疾病找到更有效的治疗方法，改善患者的生存状况。