PVEK提交FDA申请，为罕见血癌BPDCN治疗带来新曙光
发布日期：2025-11-07近日，AbbVie发布新闻稿称，已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了pivekimab sunirine（PVEK）的生物制品许可证申请，旨在用于治疗母细胞浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）这一罕见癌症血液病，为患者带来了新的治疗希望。
申请依据：CADENZA试验成果显著
PVEK的此次提交，是基于全球1/2期CADENZA试验的积极结果。该试验聚焦于BPDCN成年患者，展现出了令人瞩目的治疗效果。
一线治疗患者：高缓解率与可控副作用
在一线治疗患者群体中，治疗效果颇为可观。中位随访时间为21.5个月，完全缓解和完全缓解伴轻微皮肤异常的合并率达到了70%，这意味着七成患者在治疗后癌症的所有体征消失或仅伴有轻微皮肤异常。完全缓解与完全缓解伴轻度皮肤异常的中位反应持续时间为9.8个月，总有效率更是高达85%，中位总生存期为16.6个月。对于继续接受干细胞移植的一线患者，完全缓解和完全缓解且皮肤异常轻微的患者占比高达92%，且未达到中位总生存期，显示出良好的长期生存趋势。在副作用方面，治疗一般可以耐受，最常见的副作用是外周水肿，发生在54%的患者中，其中12%达到更严重的水平（3级[严重]或更高），但副作用整体可控，仅导致9%的一线患者停止治疗。
复发或难治性患者：有限但积极的疗效
对于复发或难治性BPDCN患者，尽管治疗效果相对一线患者稍弱，但仍有一定积极意义。中位随访时间为24.1个月，完全缓解和轻度皮肤异常的完全缓解率为14%，中位反应持续时间为9.2个月，总体反应率为35%，中位总生存期为5.8个月，有12%的患者能够接受干细胞移植。此群体接受PVEK治疗的中位数为3个周期。
创新意义：惠及罕见癌症患者
AbbVie研发执行副总裁兼首席科学官Roopal Thakkar在新闻稿中强调了癌症研究和治疗领域创新的重要性，特别是对于选择有限的罕见癌症患者。他表示：“癌症研究和治疗领域每天都在发生有意义的创新。重要的是，这些创新要惠及迫切需要它们的患者，包括那些选择有限的罕见癌症患者。”同时，他期待着PVEK这一在血液癌症中的首个抗体驱动结合物（ADC）在调节过程中的下一步进展，以及它如何推进BPDCN患者的治疗。
试验设计：全面评估疗效与安全性
CADENZA 1/2期试验设计严谨，患有BPDCN的成年人在21天周期的第1天接受PVEK静脉注射，持续时间不到30分钟。试验的主要目标是综合完全缓解率，结合一线患者的CR（完全缓解）和CRc（完全缓解伴轻微皮肤异常）。关键的次要指标包括CR和CRc的持续时间、总体生存率、总体反应率、PVEK后桥接干细胞移植的患者百分比以及安全性和耐受性。在试验中，对所有84名患者的安全性进行了评估，未报告毛细血管渗漏综合征或治疗相关死亡病例，仅有两名患者（2%）在第4和第8个周期后出现了肝脏静脉闭塞性疾病，但症状得到缓解。
疾病与药物解析：BPDCN与PVEK的作用机制
BPDCN：罕见且侵袭性强的癌症
BPDCN是一种罕见的侵袭性癌症，兼具白血病和淋巴瘤的特征。患者常常出现皮肤病变，根据病情发展，疾病可能扩散到骨髓、中枢神经系统和淋巴结。一线治疗通常采用强化化疗，随后进行干细胞移植，但对于新诊断的患者和复发或难治性疾病的患者，现有的治疗选择有限，迫切需要额外的创新治疗方法。
PVEK：靶向治疗的创新药物
PVEK是一种靶向CD123的抗体 - 药物偶联物，CD123是BPDCN中过表达的蛋白质。这种疗法能够直接向具有CD123的细胞输送强大的抗癌有效载荷，为患有BPDCN和其他血癌（如急性髓系白血病）的患者提供了一种有前途的治疗方法。一线组患者接受PVEK治疗的中位数为5个周期，通过多个周期的治疗，有望持续控制病情，提高患者的生存质量和生存期。
PVEK提交FDA申请是BPDCN治疗领域的重要进展，其基于CADENZA试验的积极结果，展现出了良好的疗效和可控的副作用。随着后续调节过程的推进，PVEK有望为BPDCN患者带来更有效的治疗选择，改善他们的预后和生活质量。
