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AMXT 1501与DFMO联合治疗神经母细胞瘤获孤儿药指定，开启创新疗法新征程

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）传来重要消息，将AMXT 1501与二氟甲基鸟氨酸（DFMO）联合用于治疗神经母细胞瘤患者的疗法指定为孤儿药。这一进展由临床阶段生物技术公司Aminex Therapeutics在发布的新闻稿中正式宣布。

　　里程碑意义：创新疗法开发的关键一步

　　Aminex Therapeutics股份有限公司首席科学官兼总裁Mark Burns在新闻稿中难掩激动，他表示：“获得AMXT 1501与DFMO联合使用的孤儿药称号，是我们为患有危及生命的癌症的儿童开发创新疗法的一个重要里程碑。”该公司一直致力于与监管机构、研究人员和患者权益团体紧密合作，携手战胜儿童癌症研究联合会，全力加速AMXT 1501与DFMO联合治疗神经母细胞瘤以及其他儿童和成人肿瘤类型的临床开发进程。

　　孤儿药指定：激励措施助力药物研发

　　根据美国食品药品监督管理局在其网站上的说明，孤儿药指定具有特殊意义。该机构有权将这一称号授予旨在预防、诊断或治疗罕见疾病或病症的药物或生物制品。获得孤儿药指定后，赞助商将有资格享受一系列激励措施，包括合格临床试验的税收抵免、免除用户费用，以及药物批准后潜在的七年市场排他性。这些激励措施无疑为药物研发注入了强大动力，有助于推动针对罕见病的治疗药物更快地走向市场。

　　神经母细胞瘤：罕见儿童癌症的现状与希望

　　Giselle Sholler博士在新闻稿中指出，神经母细胞瘤是一种罕见的儿童癌症，其危害不容小觑。不幸的是，它占美国所有儿童癌症死亡人数的12%至15%。Sholler博士身份多元，既是宾夕法尼亚州立卫生儿童医院儿科血液学和肿瘤科主任、宾夕法尼亚州立医学院儿科肿瘤研究主任、儿科和神经科学教授，还是战胜儿童癌症研究联盟的创始人兼主席。她满怀信心地表示：“我们相信，这种组合有可能在美国食品药品监督管理局批准DFMO的基础上，进一步改善神经母细胞瘤和其他罕见儿童癌症儿童的临床结果。”

　　临床试验：探索治疗新路径

　　1/2期临床试验启动

　　宾夕法尼亚州立医学院Beat Childhood癌症研究联合会（Beat Children Cancer Research Consortium at Penn State College of Medicine）在新闻稿中详细介绍了相关临床试验情况。该联合会正在儿科患者中启动一项1/2期临床试验，患者将接受AMXT 1501与DFMO联合用药。根据clinicaltrials.gov上的列表信息，该试验计划招募约289名患者，预计初步完成日期为2033年2月，预计研究完成日期为2036年2月。这一长期的研究规划，体现了对药物安全性和有效性全面评估的严谨态度。

　　转移性黑色素瘤和癌症试验筹备

　　除了针对神经母细胞瘤的临床试验，Aminex Therapeutics目前正积极准备启动另一项临床试验，旨在进一步评估AMXT 1501与转移性黑色素瘤和癌症联合用药的安全性和有效性。这表明该公司不断拓展研究领域，为更多癌症患者寻找有效的治疗方案。

　　组合治疗：免疫疗法的新探索

　　免疫疗法原理

　　根据Aminex Therapeutics股份有限公司网站的信息，AMXT 1501与DFMO的组合治疗是一种创新的免疫疗法方法。它将多胺摄取抑制剂AMXT 1501与多胺合成抑制剂DFMO相结合。在多个动物试验中，科学家们发现这种组合能够支持免疫系统的激活，使免疫系统更有力地攻击和清除癌症原发性肿瘤，并有效抑制其转移。

　　双重作用机制

　　该公司在网站上进一步解释道：“AMXT 1501〔+〕DFMO否定了两种主要的免疫系统抑制剂 - 多胺和骨髓源性抑制细胞。此外，它还损害了MYC和RAS癌基因的癌症驱动作用，据信这两种癌基因与60%以上的实体瘤有关。”这种双重作用机制为治疗癌症提供了新的思路和策略，有望在癌症治疗领域取得突破。

　　神经母细胞瘤：不容忽视的儿童健康威胁

　　美国癌症协会在其网站上对神经母细胞瘤进行了详细解释。这是一种罕见的神经母细胞或早期神经细胞癌症，在婴儿中最为常见，尤其多见于5岁以下的儿童。据统计，美国每年约有600至800例新的神经母细胞瘤病例。这一数据凸显了神经母细胞瘤对儿童健康的严重威胁，也进一步凸显了开发有效治疗方法的紧迫性。

　　AMXT 1501与DFMO联合治疗神经母细胞瘤获孤儿药指定，为这一罕见儿童癌症的治疗带来了新的希望。随着临床试验的推进和研究的深入，我们有理由期待这一创新疗法能够为患者带来更好的临床结果，为儿童癌症治疗领域开辟新的道路。