专家发现视网膜母细胞瘤的新分子驱动因素
发布日期：2022-11-06尽管几十年来医学取得了进步，但患有儿童眼癌视网膜母细胞瘤的儿童往往由于缺乏特定的、有针对性的治疗方法和对癌症分子认识不足而失去视力或眼睛。
现在，犹他州西南大学和迈阿密大学的研究人员发现，一种分子雌激素相关受体γ（ESRRG）变得过度活跃，并促进视网膜母细胞瘤中肿瘤细胞的存活。该团队在《科学进展》上报道，阻断ESRRG可以杀死视网膜母细胞瘤细胞。研究负责人、犹他州西南大学眼科教授、医学博士J.William Harbour说：“我们的发现可能会为这种癌症带来创新的新治疗方法，利用视网膜母细胞瘤对ESRRG的依赖性。”
视网膜母细胞瘤是一种罕见的癌症，它影响视网膜，视网膜是眼睛后部的组织，接受光线并将其转换为大脑的信号。它常在2岁以下儿童中诊断，并与RB1基因突变有关。然而，目前还没有特定的靶向治疗；医生们依赖于具有多种副作用和毒性的广效化疗药物。
在这项新的研究中，Harbour博士和他的同事分析了103名视网膜母细胞瘤患者肿瘤细胞中的基因和蛋白质，这是迄今为止报道的大规模的视网膜母细胞癌测序分析。虽然94%的肿瘤含有RB1突变，但许多肿瘤还含有其他改变的基因。
当科学家分析这些其他突变时，他们发现许多突变与细胞内的相同信号通路有关。研究人员指出，需要更多的研究来证明以ESRRG为靶点的药物、可以用于人类治疗视网膜母细胞瘤。但他们的结果令人鼓舞，Harbour博士说：“视网膜母细胞瘤是儿童常见的眼癌，找到一个潜在的药物靶点是令人难以置信的。”。
