专家正在寻找预防髓母细胞瘤复发的正确靶点
发布日期：2022-08-01当 MUSC Hollings 癌症中心研究员 Jezabel R. Blanco 博士开始研究神经科学时，她先是作为研究生，后来作为博士后研究员，她的研究重点是了解神经退行性变背景下、脑部疾病的潜在机制和癌症，但主要是从基础研究的角度。
然而，在她于 2020 年作为助理教授抵达 MUSC 达比儿童研究所和霍林斯癌症中心后，她开始与治疗小儿脑癌患者的医生合作，并与其中一些孩子的家人进行互动。她听到了他们关于患有髓母细胞瘤的孩子的故事，她研究的癌症，他们的第一手资料改变了她对事物的看法。
“与他们接受的治疗有关的毒性是可怕的，”她说。此外，由于对儿童癌症的研究少于成人癌症，因此大多数用于治疗髓母细胞瘤的药物已有数十年的历史，新的药物是在 1990 年代后期开发的。她说，其他一些是在 60 年代和 70 年代获得批准的。
当患者复发时，医生对他们没有任何进一步的选择。虽然髓母细胞瘤的五年存活率约为 70%，但对于那些复发的孩子来说，这个数字接近于零。不幸的是，她说，这些孩子中有 30% 会复发。这让布兰科决心了解导致复发的生物学机制，以便研发新药。
随着她继续研究髓母细胞瘤复发背后的机制，她已经取得了进展。在她的论文中，Blanco 专注于 Sonic Hedgehog 亚组髓母细胞瘤的患者。根据转录谱和拷贝数畸变，髓母细胞瘤已细分为四个主要亚组，Sonichedgehog 亚组约占所有髓母细胞瘤病例的 30%。“如果你使用 GLI 抑制剂而不是 SMO 抑制剂，你将靶向一组依赖 GLI 的 SOX2 细胞，我们已经看到这些细胞会促进肿瘤复发，”她说。
