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软组织肉瘤为何研究与治疗很少?

发布日期:2021-06-25

根据监测、流行病学统计 (SEER),肉瘤每年的总发病率低于 5/10万。你可以开始明白为什么全世界对肉瘤不太重视了,肉瘤占所有癌症的比例不到 1%。由于该疾病组的极端异质性,使情况变得复杂——肉瘤不是一种疾病。存在超过 50 种不同类型的软组织肉瘤 (STS) 和大约 20 种不同类型的骨肉瘤。有些亚型非常罕见,以至于在每年只有几十个人被诊断出来。因此,很少有研究资金流向肉瘤研究,而资金少的地方,研究人员也很少。

涉足这一领域的少数医生和研究人员有两种选择:集中精力研究肉瘤,可能是 STS,或者集中研究一种或几种更常见的亚型,例如胃肠道间质瘤 (GIST)。在现代基因组时代之前,肉瘤被混为一谈,进行的临床试验包括所有亚型。在采用这种分类方法 50 年后,我们几乎没有什么进展。

软组织肉瘤.jpg

1970 年代初期批准用于肉瘤患者的第1种药物是多柔比星。直到今天,该药物仍然是一线治疗的金标准。又过了十年,达卡巴嗪在 1980 年代初被引入;紧随其后的是该十年后期的异环磷酰胺。在接下来的近 20 年里,肉瘤研究的重点是将这 3 种药物以各种方式组合。

在过去的 20 年里,还有 5 种其他药物被增加:吉西他滨、多西他赛、帕唑帕尼、曲贝替定和艾日布林。随着 2018 年 olaratumab (Lartruvo) 靶向药物的失败,似乎所有肉瘤的“集中”和开发药物时代已经结束,因为广泛作用的化疗不太可能适用于“所有”肉瘤。

此后,我们进入了精准肿瘤学的时代;这不是由组织学定义的,而是由该肿瘤的基因组机制定义的。对于肺癌,这意味着将 1 种疾病细分为一个不断扩大的可靶向驱动突变列表:EGFR、ALK、ROS、RET、MET、BRAF、NTRK和KRAS。对于肉瘤,这意味着相反:采用所有组织学亚型并为每个亚型找到一个驱动因素。我们已经在 GIST中的KIT和PDGFR、血管周围上皮样细胞肿瘤中的 TSC1 /mTOR、骨巨细胞瘤中的 RANKL、PVNS 中的 CSF-1、IMFT 中的ALK重排、DFSP 中的PDGFR和 ASPS 中的 c-MET。

以这种方式进行临床试验是一项艰巨而艰巨的任务。鉴于任何亚型都很罕见,这些有针对性的试验需要很长时间才能积累。

基金会和倡导团体在协调此类试验工作方面发挥着重要作用。通过与患者联系并让他们了解可用性,他们推动了特定亚型试验的增长,增加了患者的可及性并帮助回答重要的治疗问题。由于肉瘤是一种被大型制药公司忽视的被遗忘的孤儿疾病,基金会正在介入并在开发治疗方法中发挥作用。代表罕见癌症患者的非营利组织目标癌症基金会正在进行一项名为 TRACK(目标罕见癌症知识;NCT04504604)的创新研究,该研究为全国各地的患者提供尖端的个性化癌症护理,无论他们身在何处或是否可以访问专门的肉瘤中心.

提高认识是解决“被遗忘的”癌症的第一步。将患者转诊至具有肉瘤临床专业知识的中心至关重要。数据表明,在专门的肉瘤专家和多学科肿瘤委员会的治疗下,患者会有更好的结果。这些中心更有可能获得肉瘤特异性临床试验,现在和将来都会使肉瘤患者受益。