皇家马斯登医院：首一个靶向脑癌的药物获突破
发布日期：2021-06-24脑癌患者目前的存活率非常低，并且缺乏治疗选择，英国每年约有 5,000 人被诊断出患有胶质母细胞瘤（一种侵袭性脑癌），其中约 5% 为 EB1 阳性。一种新药可能成为有史以来首一个靶向治疗脑瘤的药物，1 期试验的早期结果令人鼓舞，表明它可以治疗一些晚期患者。
靶向治疗通过干扰参与癌症生长、进展和扩散的蛋白质或基因的特定变化来阻止癌症的生长和扩散。目前没有针对脑癌的靶向（也称为个性化）治疗方法，因为需要大量的研究工作来确定靶标并设计针对它们的药物，而且在脑癌中，需要可以穿透血脑屏障的药物还面临额外的挑战。
然而，皇家马斯登医院和英国癌症研究院的研究人员发现，lisavanbulin 对一种称为 EB1（末端结合蛋白 1）的蛋白质高表达的患者特别有效。在美国临床肿瘤学会会议上公布的 1 期试验结果显示，参加 1 期试验的 3 名 EB1 阳性患者中有 2 名对该药物有持久反应，其中一名患者的肿瘤缩小了超过 80%。
早期的试验结果表明，在一些患有侵袭性脑癌的 EB1 阳性患者中，lisavanbulin 可以减缓癌症生长甚至缩小肿瘤，这些患者原先几乎没有其它治疗选择。该结果得到了先前对动物的早期实验的支持，表明lisavanbulin可以穿透大脑以靶向瞄准癌细胞，并且 EB1 阳性可预测对该药物的反应。研究人员认为 lisavanbulin 对这个患者组有效，是因为 EB1 参与微管的功能，这是癌细胞分裂所必需的。由于lisavanbulin作用于微管，EB1 阳性患者的治疗被假设为干扰细胞分裂过程，导致癌细胞死亡增加。
根据这些结果，一项国际 2 期对患有晚期胶质母细胞瘤的 EB1 阳性患者研究开放。皇家马斯登医院正在领导这项试验，英国、瑞士和德国的中心目前正在招募患者。
来自布莱顿的 37 岁的保罗于 2017 年被诊断出患有胶质母细胞瘤，并于 2018 年在皇家马斯登医院参加了临床试验。三年后，治疗仍然有效，保罗的癌症已经缩小了 80% 以上。
他说：“在我确诊前几个月，我一直头痛、癫痫发作和视力改变，我的朋友们注意到我的性格发生了变化。我在家昏倒后被送进急诊室。扫描显示我头部有一个拳头大小的肿瘤，手术后两周确诊为癌症。得知我的预期寿命只有一年多，我和我的妻子感到非常沮丧——我们的儿子泰迪六个月前刚刚出生。
然后，我接受了放疗和化疗，很不幸没有效果，所以加入这项试验让我感到了极大的解脱。在我最初的筛查中，我被告知该药物有 5% 的机会起作用，但奇迹般的，我的扫描结果看起来不错。在我确诊后的几年里，我不被允许驾车，但去年我重新拿回了我的驾驶执照，这真是太棒了。我买了一辆露营车，虽然我们还不能把它带到国外，但我们近期和泰迪去了乐高乐园和科茨沃尔德。很幸运，我还在这里，我想尽可能多地与家人留下共同回忆。”
研究负责人、皇家马斯登医院的肿瘤学主任医师、英国癌症研究院的临床研究员 Juanita Lopez 博士说：“我们正处于个性化医疗的新时代，癌细胞中的标记为治疗可以针对个体的疾病提供重要线索。这项令人鼓舞的早期研究表明，一些 EB1 阳性的晚期脑癌患者可以用lisavanbulin治疗，这是一种阻断癌细胞生长的靶向药物。我们相信，我们的发现可能是开发世界上首一个靶向脑癌疗法的关键一步，为一些侵袭性胶质母细胞瘤患者带来希望。”
