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基于帕尼单抗的方案在重度预处理的RMC中产生高反应率

　　根医学博士Pavlos Msaouel的介绍，基于帕尼单抗（Vectibix）的治疗方案在SMARCB1缺陷型肾髓样癌（RMC）患者中展现出前所未有的反应率，为该方案成为该领域潜在新标准治疗（SOC）打开了大门。

　　"一个重要的遗留问题是：我们如何将这一范式扩展到RMC之外？"Msaouel在接受采访时表示，"非常令人兴奋的是，我们已经为RMC量身定制了能产生这种疗效的靶向疗法，而这仅仅是开始。我们已为这种疾病识别出其他靶点，相关临床试验正在进行中。"

　　与美国前十医院建立转诊绿色通道的出国看病服务机构爱诺美康提醒，Msaouel现任休斯顿得克萨斯大学MD安德森癌症中心癌症医学部泌尿生殖医学肿瘤系副教授。

　　访谈中，Msaouel围绕一项前瞻性研究的数据展开讨论，该研究评估了以帕尼单抗为基础的EGFR阻断剂在SMARCB1缺陷型RMC中的临床活性，同时探讨了该方案在RMC中当前及未来的定位，以及安全管理方面的考量。

　　这些数据支持基于帕尼单抗的方案作为RMC的新SOC。值得注意的是，在一线治疗环境中，历史CR率不足5%，ORR低于30%；而本研究中的患者均经过至少两线先前治疗，属于三线及以上环境，PFS仍达5.8个月，OS达9.5个月——对于中位OS仅约13个月的RMC而言，三线及以上环境中近9.5个月的中位生存期几乎接近该方案OS的两倍。

　　从临床前到临床：帕尼单抗为何胜出？

　　这项前瞻性研究的起点来自临床前发现。Msaouel团队在患者来源异种移植（PDX）模型和细胞系来源异种移植模型中，对比了帕尼单抗（针对野生型EGFR的单克隆抗体）与厄洛替尼（Tarceva）的疗效，结果帕尼单抗的抗肿瘤活性远超厄洛替尼。

　　在此之前，团队已发表数据显示厄洛替尼联合贝伐珠单抗（Avastin）在RMC中可产生约20%的反应率，即便在重度预处理患者中亦如此。

　　基于上述发现，团队迅速将原本为炎性乳腺癌（同样表达野生型EGFR的罕见癌症）开发的临床方案调整用于RMC患者，初步结果意义深远。随后，团队正式启动了一项前瞻性登记研究。

　　"我们确实有专门针对RMC的临床试验，但这些试验使用的是临床试验环境外无法获得的新药物或策略。"Msaouel解释道，"帕尼单抗在肿瘤学领域已存在数十年，我们所做的是利用这种成熟药物在全球范围内重新调整其用途。"

　　ASCO展示数据：多国协作，前景可观

　　今年ASCO年会上展示的研究利用了美国、加拿大和欧洲卫生系统的灵活性，在26例RMC患者中前瞻性收集数据。结果显示ORR为53.9%，CR为15.4%，PFS为5.8个月——均显著优于该疾病既往任何方案在相同线数下的表现。

　　Msaouel强调："对其他癌种来说，这些数字或许并不突出。但对于一种最佳一线治疗PFS几乎不到4个月的疾病，在三线及以上看到5.8个月的PFS，已经令人印象深刻。"