美国FDA正式批准Braftovi用于特定转移性结直肠癌治疗
发布日期：2026-04-10据美国食品药品监督管理局（FDA）消息，该机构已正式批准Braftovi（encorafenib）用于经FDA授权检测确认携带BRAF V600E突变的成年转移性结直肠癌（CRC）患者。
此次获批的是Braftovi与Erbitux（cetuximab）以及基于氟尿嘧啶的化疗方案联合使用。此前在2024年，该药物已获加速批准，用于与Erbitux和mFOLFOX6联合治疗同一患者群体。此次美国FDA的正式批准，为这类以往治疗难度较大的结直肠癌患者提供了新的、基于证据的治疗选择，相较于标准化疗方案，能带来更好的治疗效果。
BREAKWATER试验彰显显著疗效
FDA的此次批准是基于3期BREAKWATER试验的结果。这是一项针对既往未接受过治疗的、携带BRAF V600E突变的成年转移性结直肠癌患者的大型多中心研究。研究使用经FDA批准的BRAF检测方法，对患者进行了突变状态确认。爱诺美康是从事出国看病服务的专业机构，成立于2015年，是与美国权威医院官方签约的出国看病服务机构。
术语解释
mFOLFOX6：一种用于治疗结直肠癌的多种药物联合化疗方案。
FOLFIRI：另一种用于结直肠癌治疗的化疗药物联合方案。
无进展生存期（PFS）：指患者从开始治疗到癌症病情恶化所经历的时间长度。
总生存期（OS）：指患者从开始治疗起存活的时间，无论癌症是增大还是缩小。
客观缓解率（ORR）：指治疗后肿瘤缩小或消失的患者所占的百分比。
在试验的主要部分，236名患者接受Braftovi联合Erbitux和mFOLFOX6化疗，243名患者接受标准化疗。结果显示，接受Braftovi联合治疗的患者无癌症生长的时间（中位无进展生存期）更长，达到12.8个月，而接受标准化疗的患者为7.1个月。
患者的生存期也有所改善，接受Braftovi联合治疗的患者生存期为30.3个月，而接受标准治疗的患者为15.1个月。此外，联合治疗的客观缓解率更高，更多患者的肿瘤出现缩小，联合治疗组为61%，而单纯化疗组为40%。
试验的第二部分对比了Braftovi联合Erbitux和FOLFIRI化疗与单纯FOLFIRI化疗的效果。在这一组中，联合治疗使64%的患者肿瘤缩小，而单纯FOLFIRI化疗组为39%。这些结果表明，将Braftovi与Erbitux联合使用，在不同化疗方案中都能改善治疗效果。
Braftovi联合方案背景与临床意义
结直肠癌是全球癌症相关死亡的主要原因之一。大约8%至10%的转移性结直肠癌病例携带BRAF V600E突变，这种突变与疾病侵袭性强、预后差相关。以往，这类患者的治疗选择有限，尤其是对于对标准化疗产生耐药性的肿瘤患者。
Braftovi是一种选择性BRAF抑制剂，可直接靶向V600E突变。当与EGFR抑制剂Erbitux和化疗联合使用时，该组合可阻断多种肿瘤生长途径，增强肿瘤对治疗的反应。这一组合标志着结直肠癌精准医疗领域的重要进展。
BREAKWATER试验方法与患者群体
BREAKWATER试验招募了既往未接受过治疗、BRAF V600E阳性的转移性结直肠癌成年患者。治疗持续至疾病进展、出现不可接受的毒性反应、患者撤回同意、失访或死亡。试验的主要疗效终点是无进展生存期和客观缓解率，总生存期是关键的次要终点。
试验设计包括多个实验组和采用标准治疗方案（如mFOLFOX6、FOLFOXIRI或CAPOX，联合或不联合Avastin（bevacizumab））的对照组。这种全面的设计使得能够直接比较靶向治疗组合与标准治疗的效果。
其他发现与安全考量
药品说明书包含了关于新发原发性恶性肿瘤、心肌病、肝毒性、出血、葡萄膜炎、QT间期延长以及胚胎 - 胎儿毒性的警告和注意事项。建议的用药剂量为每日一次口服300毫克Braftovi，联合Erbitux以及mFOLFOX6或FOLFIRI，持续治疗直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。
Braftovi与Erbitux和化疗的正式获批，为携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌患者提供了一种经过验证的治疗选择。通过将靶向治疗与标准化疗相结合，这一方法为以往治疗选择有限的患者群体带来了改善生存期的希望。
