解析AUGMENT研究成果
发布日期：2025-10-27AUGMENT - 101关键发现
疗效方面
复发/难治性NPM1突变型AML成年患者（n = 64）达到完全缓解（CR）或部分血液学恢复（CRh）率为23.4%（95%CI，13.8% - 35.7%；单侧P = 0.0014）。
该人群的复合CR（CRc）和总体缓解率（ORR）分别为29.7%（95%CI,18.9% - 42.4%）和46.9%（95%CI - 34.3% - 59.8%）。
安全性方面（n = 84）
98.8%的患者发生任何级别的治疗紧急不良反应（TEAE），91.7%的患者出现3级或更高级别的TEAE。
任何级别和3级或更高级别治疗相关不良事件（TRAEs）的发生率分别为78.6%和59.5%。
76.2%的患者需要减少剂量，66.7%的患者需要中断剂量。TRAE导致11.9%的患者剂量减少，4.8%的患者停止治疗。一例TRAE（心脏骤停）导致死亡。
AUGMENT - 101试验设计
招募患者
招募至少30天大、患有复发/难治性急性白血病的成人和儿童患者，患者需携带有记录的NPM1突变或KMT2A重排。
NPM1突变队列中，所有入选患者纳入安全性分析；疗效分析仅包括研究治疗开始后28天内具有中央确认的NPM1突变且骨髓母细胞百分比至少为5%的患者。
之前治疗次数无限制，若筛查时无活动性中枢神经系统疾病，允许患有中枢神经系统（CNS）疾病的患者入组。
用药剂量
推荐的revumenib 2期剂量为每12小时270毫克（40公斤以下患者为160毫克/平方米），若同时接受强效CYP3A4抑制剂，则每12小时160毫克（40kg以下患者为95毫克/平方毫米）。
治疗时长：治疗持续到4个周期后无反应、疾病进展、不可接受的毒性或撤回同意。对于达到CRc、形态无白血病状态或部分缓解的患者，允许进行异基因造血干细胞移植。
研究终点
主要终点：CR加CRh率以及安全性。
次要终点：包括CRc率、ORR、反应时间、反应持续时间、无事件生存率和总生存率。
