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卵巢癌治疗效果的概率分布怎样调整？

针对一项特殊临床试验，其疗效指标是在服药13周后脑卒中等级的变化。如果患者的入组速度较快，试验得到的疗效指标又存在时间上的滞后，从而会导致适应性分组的优点，得不到完全的发挥。卵巢癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，为了使试验的疗效指标评价滞后的影响更小化，研究者对每个患者从基线到服药13周中的每周，对其脑卒中等级都进行评价。

同时考虑到每个患者，在不同时间点的观察结果具有相关性，且观察时间点越接近，相关系数越大，可以在试验数据分析中建立纵向模型。卵巢癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，根据患者当前的观察信息，对其进行的疗效指标，即服药13周的脑卒中等级变化进行贝叶斯预测，并以此对药物治疗效果的概率分布进行调整。

卵巢癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，与剂量探索试验的标准设计方法相比，适应性剂量探索方法，可以更有效的确定有效剂量组，并节约样本量。此外，它还可以设计中考虑多个剂量组，即使一些剂量组在试验过程中很少、甚至不会被用到。因此，适应性剂量探索方法，具有区分邻近剂量组的疗效、估计剂量反应曲线中细微差别的能力。

该脑卒中临床试验的情形，与其他许多临床试验都非常相似。寻找药物的有效剂量，是药物研发中的普遍问题，但是它却很少能被做好或者高效地完成；在脑卒中试验中，如果没有观察试验的早期疗效指标，则该试验适应性优势的发挥就会大打折扣。卵巢癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，在肿瘤药物的临床试验中，在观察到试验的主要疗效指标之前，研究者可以对试验早期可利用的信息，如疾病的局部控制、生物标记物等进行评价。

之后的许多药物都会有机会，在n期试验结果的基础上，无缝连接至in期临床试验。而将药物研发分成不同阶段的传统，并不是很科学的，临床认定了某个试验阶段的结果之后，再进入下一阶段。卵巢癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，例如临床认定：在I期临床试验得到了MT1、在II期临床试验获得了有效剂量，并将II期试验终点的初步结果，解释为HI期试验的临床获益。与此相反的是，贝叶斯方法认为是我们不可能确切的获知某一个量，无论有多少可资利用的信息，这种不确定性是一直存在的。

对药物研发过程的阶段划分，是非常武断的，但这种划分将会继续存在下去。卵巢癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，将药物研发过程划分成不同阶段的一个后果是，阶段之间的停顿导致药物研发周期的延长；例如在n期和in期临床试验之间，需要暂停以启动一个或多个关键性研究。

而脑卒中临床试验在设计上，则避免了这样的间断，它是在每一个时间点（一般为每周），根据一定的算法进行决策分析，从而建议试验选择：继续剂量探索阶段试验；因缺乏疗效而结束试验；转向确证性试验阶段。卵巢癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，而试验转向m期临床试验阶段是无缝连接的，患者的入组不会中断，甚至从理论上来讲，它可以在双盲临床试验中，不必告知研究者直接转向in期确证性试验阶段。

卵巢癌治疗转诊服务机构爱诺美康了解到，MDACC所设计的许多试验，包括I期和II期试验，这些设计考虑在试验中对药物有效性和毒性进行考察。试验中只有可容许的剂量组，或不同剂量组的联合可被应用，并随着剂量组的不断被容许，试验剂量组的剂量水平不断提高。同时，这些设计与考察药物的剂量毒性关系，一样也对药物的剂量疗效关系进行考察。