分子靶向调节的作用及预期结果
发布日期：2019-01-12当药物进入临床测试阶段，直接评估肿瘤组织中的药物作用，变得极端重要。非常需要专业性实现、收集、处理和分析肿瘤生物标志物，及终点的临床研究中心。之后的研究者，需要回顾所有药代动力学和药效学数据，才能对今后临床评估中，将使用的更优剂量及时程，作出更佳的估计。
研究应对一种新药的早期的药代动力学、毒性、药效机制属性，作出这样的谨慎细致分析。如果前期确立的关键性能标准十分确定，而药物无法达到期望浓度，或缺少对目标靶点调节，则药物开发可能因此而终止。
之后，要解决药效生物标志物调节，与临床结果之间的关系问题，必须使试验人群的构成，比普通1期肿瘤试验适用人群更加均一。2期临床试验对患者均一性的要求更加严格，还需要在治疗前或治疗中获 得这些患者的组织标本；这是我们第一次有机会，收集到如此意义重大的数据。
这些数据，与药物诱导的生物标志物改变相关，并与肿瘤应答、无进展生存期及总生存期等，重要的临床终点相关。在此阶段关键的假设是，分子靶向调节作用，能否产生预期的临床结果。更大型的试验所确认的强烈关联，可以使药效生物标志物，提升为替代终点指标。
当成功调节了个靶点通路，但却未观测到预期临床结果时，则应怀疑这种治疗，所基于的整个治疗策略是不正确的。而个体化医学的基本前提是，能够选择出可从靶向治疗中，获得更大的收益的特定患者亚群。
