出国看病 介绍B细胞成熟抗原的靶向疗法
发布日期：2018-12-082018年12月1日至4日，美国血液学会(ASH)60周年年会暨博览会于San Diego Convention Center召开。会上强生公司杨森制药和传奇生物技术（Legend Biotech）报告了CAR-T疗法，LCAR-B38M药物的I期和II期临床试验结果。目前正在研究该疗法对晚期复发性，或难治性(r/r)多发骨髓瘤患者的疗效。
口头报告中的研究发现建立于四大独立的机构研究之一——西安交通大学第二附属医院。该数据发表于美国临床肿瘤协会（ASCO）2017年会，和欧洲血液学协会（EHA）2017年会。CAR-T疗法LCAR-B38M药物是针对B细胞成熟抗原靶向。实验中，该疗法显示出了深刻且持久的反应，并且对于经历过三次治疗失败的患者具有良好的安全性。
在该研究中，57名患者接受了LCAR-B38M治疗，患者的中位年龄为54岁，如上所述，之前治疗的范围为1-9，中位数为3。约74％的患者患有III期疾病（Durie-Salmon分期），两家公司报告的总有效率（ORR）为88％，完全有效率（CR）为74％。4％的患者有“非常好的部分反应”，11％的患者有部分反应。在42例完全有效患者中，68％（39人）骨髓中的微小残留病灶（MRD）为阴性。12个月随访随访显示中位有效时间为16个月，所有患者的中位无进展生存期（PFS）为15个月。
西安交通大学第二附属医院血液科副主任、首席研究员赵万红博士称：“CAR-T科学中已经有针对某些血癌急需的治疗干预措施被批准了，我们希望我们在多发性骨髓瘤中看到的结果能够为患者提供另一个急需的选择。我们非常高兴看到这些数据以及药物，在患有多发性骨髓瘤的重度预治疗患者中表现出显着效果，这类人群是传统上难以治疗的人群。”
除了杨森制药，还有其他公司在会上公布了，有关B细胞成熟抗原靶向CAR-T疗法的试验数据。新基生物和蓝鸟生物公布了他们正在进行的bb21217 I期临床试验的初步数据，bb21217是用于复发性/难治性多发性骨髓瘤的，下一代抗B细胞成熟抗原CAR-T疗法。患者群体已接受至少三次治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，或者是双重难治性的。
该研究中的12名患者接受了bb21217。12个人中，83％有客观临床反应（国际骨髓瘤工作组IMWG标准）。在数据分析时，10个患者中有9人持续有反应，其中3名患者完全反应（CR）或严格的完全反应（sCR），2名患者有非常好的部分反应（VGPR），4名患者显示部分反应（PR）。新基生物还公布了其在复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中，持续进行的JCARH125概念验证试验的安全性数据。由新基生物旗下的朱诺治疗开发的JCARH125，是一种研究性B细胞成熟抗原靶向CAR-T疗法。
在数据中断时，44名患者分别以三种剂量接受了JCARH125。他们接受了大量预处理。其中，71％经历1级和2级细胞因子释放综合征（CRS），9％经历3级或4级细胞因子释放综合征。此外，18％的人发生1级和2级神经系统症状，7％的人发生3级或4级的症状。“我们认为针对B细胞成熟抗原的细胞疗法，未来将在多发性骨髓瘤患者的治疗中发挥重要作用，”朱诺治疗的首席医疗官Mark Gilbert表示。“EVOLVE试验中44名患者的数据，进一步支持了我们对多发性骨髓瘤临床研究创新的承诺。”
