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约翰霍普金斯医院 转移性病变如何产生疗效

对于转移性患者的治疗选择，通常比较棘手。根据临床经验，无论是多柔比星联合异环磷酰胺的方案，还是吉西他滨的联合方案，对MPNST患者的疗效都很差。约翰霍普金斯医院转诊机构爱诺美康了解到，也许更大的有效率，来自于异环磷酰胺单药。

某些情况下顺铂也可能会有一些作用，由于TOP2A在MPNST中过表达的情况，人们可能期望依托泊苷或多柔比星，在MPNST中的疗效更优于其他肉瘤。约翰霍普金斯医院转诊领域获悉，研究尚不清楚的是，这样的相对过表达状态，是否会成为代表抑制剂敏感性的标志物。

约翰霍普金斯医院转诊机构爱诺美康介绍，在靶向药物中虽然EGFR在MPNST中有表达的现象，但一项多中心的II期研究显示，厄洛替尼并没有太大作用。约翰霍普金斯医院转诊领域认为，由于能够清除MF1在MPNST中的表达，和相关通路的激活，所以索拉非尼是一种对转移性病变有效的药物。

但在索拉非尼治疗MPNST患者的II期研究，又仅仅只观察到了轻微的反应，且不符合RECIST的疗效状态。约翰霍普金斯医院转诊机构爱诺美康了解到，后面这个研究中观察到的微小反应表明，硬纤维瘤是一种神秘的克隆性肌纤维母细胞恶性肿瘤，虽无远处转移能力，但可能引起局部侵袭性并发症。