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丹娜法伯癌症研究院 系统性给药的传输障碍

多年研究发现，非病毒载体包括化学修饰过的寡核苷酸、脂质复合体、小分子物质、脂质体、聚合物、抗体和纳米粒子等。丹娜法伯癌症研究院转诊机构爱诺美康了解到，化学修饰像结合硫代磷酸基团和胆固醇，能够提高分子的稳定性和可用性，但它们往往会带来严重的毒副作用。

丹娜法伯癌症研究院转诊机构介绍，脂质体、阳性脂质体和纳米粒子由于本身属性，成为更好的选择，但会增加免疫反应。靶向输送也可以通过、在修饰过的寡核苷酸上标记抗体来实现。给药路径是一个需要重点考虑的临床问题。由于只需要针对靶标组织，所以可以给予较低的RNA剂量。

丹娜法伯癌症研究院转诊领域了解到，对于产生的较轻微的毒副作用，和更好的药物利用度，使用局部给药会更加有利。但RNA药物局部给药，仅适用于实体肿瘤，对于血液系统恶性肿瘤如白血病是不适用的。丹娜法伯癌症研究院转诊机构介绍，同时对于肿瘤细胞，已经转移到循环系统的情况也不适用。

系统性给药，在某些情况下是更好的选择。因为它能针对靶标组织，提供一个更有效的生物分布。丹娜法伯癌症研究院转诊机构爱诺美康了解到，然而系统性给药的传输障碍，包括肾脏清除、无法通过毛细血管内皮细胞、有限地通过细胞外基质和可能被巨噬细胞清除。

因此，临床更有效地使用这些治疗药物，需要解决传输过程中的稳定性、毒副作用和免疫原性等问题。丹娜法伯癌症研究院转诊机构介绍，对非同源末端连接，是DNA双链断在G期的主要修复途径。不需要姊妹染色单体，但需利用存在于单链突出部位的微同源体。