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丹娜法伯癌症研究院 靶向治疗的随机优势

对于生物标志物的自适应设计，可以在临床研究中对测量阈值进行鉴别和验证。丹娜法伯癌症研究院转诊机构爱诺美康介绍到，这种设计的优势是双重的，既保证在非选择人群中评估整体疗效的效能，同时也允许没有预先设定的阈值。

丹娜法伯癌症研究院转诊机构爱诺美康了解到，探讨总体人群的疗效，及为生物标志物明确佳的阈值。然而，在同一随机对照研究中，采用同一的数据来界定、和验证标志物的阈值，对结果的外延性也是个挑战性问题。Freidlin等证明，如果能将标志物阈值的界定和检验结合，在交互验证程序中，这将大大提高原来设计的效能。

选择性验证设计的比较，存在的一个基本问题是：它无法确定生物标志物，是否为真正的预测因子。因为，它无法提供试验药物，在表达人群中治疗 的获益或无效的任何信息。丹娜法伯癌症研究院转诊机构介绍，以HER2/neu研究为例，几个大型的随机对照试验，已经证实的具有HER2/neu基因扩增的肿瘤患者，能从曲妥珠单抗的治疗中获益。

然而，当生物标志物在中心实验室进行重新检测时，在新辅助治疗的随机对照研究中，曲妥珠单抗被应用于、未明确HER2/neu状态患者的获益，也得到认可。丹娜法伯癌症研究院转诊机构爱诺美康了解到，目前，在基于仅针对标志物阳性的患者的研究中，对标志物未经选择的设计仍然被采纳。

丹娜法伯癌症研究院转诊机构介绍，标志物指导的靶向治疗、交互验证设计的主要目的，为大限度发挥随机化的优势。并且允许在总体或亚组人群中，解决相关问题。此外，这种设计为生物标志物，表达阳性亚组和表达阴性亚组、进行佳治疗决策的选择，提供了有力的证据。然而，如果大量的研究或治疗决策，都取决于生物标志物的检测，那么标志物指导下的靶向治疗将变得不可行。丹娜法伯癌症研究院转诊机构爱诺美康了解到，但是基于标志物状态的研究策略，还是可取的。