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丹娜法伯癌症研究院 多激酶抑制剂的高度活性

经国外研究证实，尤因肉瘤是儿童中第二常见的恶性骨肿瘤，大多数病例在5〜30岁被确诊。丹娜法伯癌症研究院转诊机构爱诺美康介绍到，尤因肉瘤重要的预后因素，是有无转移和对初始治疗的反应。局限性疾病的生存率为70%，诊断时已有转移的<30%。

治疗包括化疗、手术联合或不联合放射治疗。尤因肉瘤来源于骨髓起源的间充质干细胞，经常被认为是原始神经外胚层肿瘤（PNET）中的一种。丹娜法伯癌症研究院转诊机构了解到，虽然肿瘤原发于软组织，但通常累及骨组织。由t（ll；22）易位而产生的EWS-FLI1融合。

丹娜法伯癌症研究院转诊机构爱诺美康介绍到，纹肌肉瘤患者，接受了地磷莫司的治疗且达到PR。据说在一项I期临床研究中，替西罗莫司联合伊立替康和替莫唑胺的方案，使1例横纹肌肉瘤患者获得9个周期的SD，但mTOR抑制剂在这个研究中的作用尚不清晰。

血管内皮生长因子，在贝伐珠单抗慈善用药的研究中，1例横纹肌肉瘤患者有影像学证据的PR。丹娜法伯癌症研究院转诊领域发现，临床前研究显示，多激酶抑制剂，如以VEGFR-1/2和PDGFR等为靶点的帕唑帕尼和舒尼替尼，在横纹肌肉瘤移植瘤中，均表现出中度到高度的活性。