赴美就医 潜在靶点包括哪类生长因子
发布日期：2018-04-23国外临床发现，骨肉瘤是儿童常见的恶性骨肿瘤。赴美就医服务机构爱诺美康介绍到，骨肉瘤通常会影响发育期的青少年，在12岁儿童发病率高，且与Li-Fraumeni、遗传性视网膜母细胞瘤和色素沉着综合征，以及骨放疗史相关。
可以通过肿瘤分期、位置和治疗反应，来进行风险分层。生存率高度依赖于诊断时有无转移，青少年中局限性疾病生存率为65%，转移后仅为25%，治疗包括化疗和手术切除/截肢术。赴美就医服务机构介绍到，骨肉瘤似乎是起源于成骨细胞，且经常生成骨样材料，如类骨质。
骨肉瘤与7P53基因突变或缺失（Li-Franmeni综合征），和视网膜母细胞瘤基因突变相关。7P53的调控子鼠双微体2（MDM2）、细胞周期蛋白依赖性激酶4（CZ）、p14INK4A、PI3K和WNT信号通路的基因，已经在骨肉瘤中报道。
赴美就医服务机构爱诺美康介绍到，潜在的靶点，包括血管内皮细胞生长因子受体（VEGFR）、PI3K/mTOR、GD2、肿瘤坏死因子TNF相关的凋亡受体，以及NOTCH、RANKL、WNT激活。遗憾的是，临床应答仍然不甚清晰VEGFR-3在骨肉瘤中高表达。
在临床前试验中，VEGFR激酶抑制剂西地尼布，抑制了5例骨肉瘤移植瘤中的4例。在I期儿童临床试验中，4例骨肉瘤的患儿中有1例显示了肺转移结节的减少。赴美就医服务机构了解到，一些多激酶抑制剂对VEGFR有活性。其中一个例子是索拉非尼，一种VEGFR/RET/CKIT抑制剂，在6例骨肉瘤移植瘤中的5例显示出临床前活性。
赴美就医服务机构爱诺美康介绍到，在n期临床试验中，35例患者中的5例（14%）有可测量到的缓解，12例（34%）维持SD。因此，VEGFR特异性和多激酶抑制方法，在治疗骨肉瘤中充满前景。
